上海2018年10月30日電 /美通社/ -- 賽諾菲中國宣布，國家藥品監督管理局近日已批準法舒克（注射用拉布立海）用于兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制，這些患者已經存在高尿酸血癥或具有高腫瘤負荷，存在腫瘤化療后引起腫瘤細胞溶解進而導致繼發性的血漿尿酸水平升高的風險，以降低腫瘤溶解綜合征風險，確保治療延續性。
兒童血液腫瘤患者的“化療殺手”：腫瘤溶解綜合征
數據顯示[2]，白血病位居我國兒童腫瘤發病率和死亡率首位，在兒童常見惡性腫瘤中占比約為40%，即每10名腫瘤兒童中，就有4名是白血病患兒，其次最常見兒童惡性腫瘤是中樞神經系統腫瘤和淋巴瘤。
在兒童血液腫瘤患者化療的過程中，由于腫瘤細胞被大量破壞，且兒童對于細胞毒藥物治療較成人更為敏感，患者會出現一種常見并發癥 -- 腫瘤溶解綜合征（TLS），表現為高尿酸血癥、高鉀血癥、高磷血癥、低鈣血癥的“三高一低”，往往導致患兒的化療無法繼續下去，嚴重時可導致心律失常、急性腎損傷、驚厥甚至死亡。
臨床研究顯示，法舒克可有效控制高尿酸血癥
此次在中國獲批的法舒克可有效控制兒童腫瘤溶解綜合征中出現的高尿酸血癥。由于之前并沒有有效的藥物治療選擇，兒童患者在化療過程中一旦發生高尿酸血癥，只能通過血液透析來阻止急性腎衰。“如果不及時治療，大量尿酸在腎臟內易形成結晶沉淀，可造成電解質紊亂、急性腎衰竭、甚至死亡。然而，血液透析不但費時費力、負擔較大，而且透析過程中必須停止化療，會導致腫瘤治療過程中斷，這對于正在接受化療的兒童患者來說，無疑是雪上加霜。” 首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳敏媛教授指出。
三項多中心臨床試驗數據顯示（n = 265，其中包含246名兒童患者及19名成人患者）[1]，法舒克具有強效、快速的降尿酸作用。對腫瘤溶解綜合征高風險的淋巴瘤/白血病兒童患者，法舒克較傳統藥物別嘌呤醇在控制尿酸水平上呈現明顯的治療優勢[4]。在可有效評價的患者中，4小時內血漿尿酸濃度得以控制的患者占92%[1]。另有數據顯示，使用法舒克進行治療，90%的患兒療效持續>= 7天[5]。
“法舒克的獲批，填補了之前國內兒童血液腫瘤化療中出現高尿酸血癥無有效治療藥物的空白，給臨床醫生和患者帶來了一種全新、高效的治療選擇，用藥4小時即可使患者的尿酸水平恢復正常[1]，使患者無需中斷化療即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平，保證治療的連續性，為治療成功提供了有力的支持。”吳敏媛教授表示，“目前，國外指南已提出[6]，對于腫瘤溶解綜合征高風險兒童患者，要及時應用法舒克來進行預防。早一點使用法舒克，就少一點因并發癥死亡的風險。”
賽諾菲關注兒科用藥創新
賽諾菲中國副總裁吳清漪女士表示：“針對中國兒童用藥市場的巨大醫療需求，賽諾菲始終投入巨大關注、堅持研發創新。此前，賽諾菲針對兒童市場已推出了兩種罕見病治療藥物 -- 治療龐貝病的美而贊和治療戈謝病的思而贊。此次法舒克在中國的獲批，是我們在兒童用藥市場的又一次重要突破，為兒童腫瘤的成功治療提供了有力的支持。未來，我們將持續引進國外創新高質量的藥品，為提升中國兒童重大疾病及罕見病治療的可持續發展道路方面做出更多努力。”
自2001年起，法舒克已在全球超過50個國家和地區獲批，超過90,000名患者接受過法舒克的治療。
[1] 法舒克說明書 |
[2] 中國腫瘤臨床與康復 2014年11月第21卷第11期 1364 |
[3] 圖片由“cnsphoto”提供 |
[4] Goldman SC, Holcenberg JS, Finklestein JZ, et al.A randomized comparison between rasburicase and allopurinol in children with lymphoma or leukemia at high risk for tumor lysis.Blood. 2001 May 15;97(10):2998-3003. |
[5] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2009/103946s5083lbl.pdf |
[6] 2015 BCSH指南：血液惡性腫瘤成人和兒童患者腫瘤溶解綜合征的管理 http://guide.medlive.cn/guideline/8256 |
