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上海2022年9月21日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司宣布，在馬薩諸塞州波士頓舉行的第七屆CAR-TCR年度峰會(huì)上，公司口頭介紹了澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel，產(chǎn)品編號(hào)：CT053）（一種針對(duì)BCMA的自體CAR-T候選產(chǎn)品）北美2期臨床試驗(yàn)。該項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽的1b/2期試驗(yàn)（NCT03915184）正在進(jìn)行，以評(píng)估在北美復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中的安全性和有效性。
截至2022年8月31日，17名復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者在2期臨床試驗(yàn)中接受zevor-cel輸注，且中位隨訪時(shí)間113天（范圍：9到373）。在這17名患者中，5（29.4%）名患者伴隨髓外病變（EMD；≥1個(gè)漿細(xì)胞瘤），以及9（52.9%）名患者具有高危細(xì)胞遺傳學(xué)特征。患者既往接受過多線治療，中位治療線數(shù)為6（范圍：4到17）。所有患者在接受過他們的最后一線治療后均無效。在接受zevor-cel輸注前，患者接受的清淋方案為連續(xù)3天的氟達(dá)拉濱30mg/m2和連續(xù)2天的環(huán)磷酰胺500mg/m2。
有效性
在11名至少8周隨訪的可評(píng)估的患者中，4例患者伴隨EMD，客觀緩解率為100% （非常好的部分緩解、完全緩解或嚴(yán)格完全緩解），并在更長時(shí)間的隨訪觀察到更深的緩解。由于所有的緩解都在進(jìn)行中，中位無進(jìn)展生存期、中位生存期和中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到，并且完全緩解/嚴(yán)格完全緩解率尚未成熟。所有的在第四周有MRD結(jié)果的患者，通過二代測序MRD均為陰
安全性
沒有出現(xiàn)死亡，以及沒有患者經(jīng)歷過3級(jí)或者更高的細(xì)胞因子釋放綜合征。在10/17（59%）名患者中觀察到細(xì)胞因子釋放綜合征，均為1級(jí)或者2級(jí)。有一例短暫的3級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征被報(bào)導(dǎo)且該病人已完全恢復(fù)；沒有神經(jīng)毒性且沒有觀察到具有帕金森特征。在毒性的處理方面，僅5/17（29%）名患者接受托珠單抗治療，僅1例（5.9%）患者接受糖皮質(zhì)激素治療。值得注意的是，在這項(xiàng)研究中，有3名患者接受了zevor-cel門診治療且其中兩名患者因?yàn)榘Y狀管理入院一到兩天。
結(jié)論
Zevor-cel在2期試驗(yàn)初始的17名復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，采用1.8×108 CAR-T細(xì)胞劑量治療的患者中，展現(xiàn)出有前景的療效以及MRD陰性。門診治療正在探索之中。
科濟(jì)藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官Raffaele Baffa博士表示："多發(fā)性骨髓瘤是第二大常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。到 2024 年，美國患有多發(fā)性骨髓瘤或處于緩解期的人數(shù)將達(dá)到約16萬人。多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在巨大的未滿足的臨床需求，亟需治療方案。本次CAR-TCR 峰會(huì)上報(bào)告的北美2期臨床試驗(yàn)中17 名患者接受 zevor-cel 治療的結(jié)果表明，如同此前在美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)報(bào)告的中國研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)和LUMMICAR-1的I期臨床試驗(yàn)，zevor-cel在北美2期臨床試驗(yàn)中也展現(xiàn)了良好的臨床獲益。我們?yōu)閦evor-cel具有競爭力的療效和良好的安全性感到十分振奮，也將持續(xù)致力于為全球多發(fā)性骨髓瘤患者成功開發(fā)及上市zevor-cel。"
關(guān)于ZEVOR-CEL
zevor-cel是一種用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。科濟(jì)藥業(yè)正在北美開展1b/2期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 2），以評(píng)估zevor-cel用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。公司也計(jì)劃進(jìn)行其他臨床試驗(yàn)以開發(fā)zevor-cel作為多發(fā)性骨髓瘤的早線治療方法。
zevor-cel于2019年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）及孤兒藥稱號(hào)，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)。zevor-cel也于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性治療藥物品種。
公司認(rèn)為，zevor-cel有可能重塑多發(fā)性骨髓瘤的治療范式，并成為多發(fā)性骨髓瘤患者的基礎(chǔ)性治療方法。
關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)
科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法。我們建立了一個(gè)綜合細(xì)胞治療平臺(tái)，其內(nèi)部能力涵蓋從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細(xì)胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者。
