資金將用于完成2025年下半年新藥申請（NDA）所需全部工作及以及在美國的商業(yè)化計(jì)劃

南卡羅來納州芒特普萊森特2025年5月6日 /美通社/ -- 生物制藥公司Paradigm Therapeutics, Inc.宣布獲得Eshelman Ventures, LLC的1250萬美元戰(zhàn)略投資，并任命Eshelman博士為Paradigm的戰(zhàn)略顧問。 SD-101（Zorblisa?）旨在開發(fā)成為首個針對所有大皰性表皮松解癥（EB）亞型患者的全身外用治療藥物。 本次融資將用于支持該藥物在2025年下半年完成新藥申請所需的全部工作。 

Paradigm Therapeutics首席執(zhí)行官Robert Ryan博士表示：“我們非常期待完成SD-101（Zorblisa?）的研發(fā)工作，并為所有EB亞型患者推進(jìn)這一療法的注冊進(jìn)程。 當(dāng)前亟需能夠治療所有大皰性表皮松解癥患者皮膚損傷的創(chuàng)新全身皮膚表面治療方案。 Paradigm Therapeutics將針對缺乏全身治療選擇的疾病，全力以赴為患者提供全新治療方案。 Paradigm的目標(biāo)是在全球范圍內(nèi)為患者提供這一療法，并且目前正積極與潛在合作伙伴推進(jìn)相關(guān)工作。”

Ryan博士補(bǔ)充道：“大皰性表皮松解癥是一種毀滅性的疾病。 我們認(rèn)為，現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)表明SD-101對所有EB亞型患者顯示出治療獲益，這為推進(jìn)注冊提供了有力支持。 已完成II期和III期試驗(yàn)結(jié)果顯示，SD-101在治療成人和兒童EB患者全身皮膚表面的病變和傷口方面展現(xiàn)出廣泛療效，這些患者目前缺乏有效的全身治療方案。 結(jié)果還表明，長期使用SD-101具有良好的安全性。”

Eshelman Ventures創(chuàng)始人Eshelman博士表示：“Eshelman Ventures很榮幸投資Paradigm Therapeutics，并在加速SD-101成為大皰性表皮松解癥變革性療法的過程中發(fā)揮關(guān)鍵作用。 作為投資方和戰(zhàn)略顧問，我將始終與這支優(yōu)秀團(tuán)隊(duì)緊密合作，不懈努力，盡快為患者帶來這一創(chuàng)新療法。 解決EB患者面臨的挑戰(zhàn)刻不容緩，這正是我們前行的動力；我們的目標(biāo)是在這一亟待滿足的醫(yī)療需求領(lǐng)域，改善患者的生活質(zhì)量。 我們將攜手努力，革新治療方案，為受這一頑疾困擾的患者的生活帶來有意義的影響。”

關(guān)于大皰性表皮松解癥（EB）

大皰性表皮松解癥是一種罕見的破壞性遺傳疾病，患者皮膚極其脆弱，通常自出生起即出現(xiàn)嚴(yán)重水皰和開放性創(chuàng)面。 目前尚無獲批療法可治療所有EB亞型患者的全身皮膚表面，包括影響兒童和成人一生的傷口和病變皮膚。 EB是一種慢性疾病，可能導(dǎo)致毀容，嚴(yán)重時可危及生命。 盡管EB存在多種基因型和臨床表現(xiàn)，但所有患者都表現(xiàn)為皮膚極度脆弱這一共同特征——患者皮膚在輕微摩擦或外傷后就會出現(xiàn)水皰和撕裂。

關(guān)于SD-101（Zorblisa?）

SD-101（Zorblisa?）是一種外用乳霜，已證實(shí)具有改善所有EB亞型患者嚴(yán)重皮膚損傷的潛力。 II期和III期研究在患有單純性、隱性營養(yǎng)不良（RDEB）或交界性EB的兒童和成人中開展。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個月。 主要結(jié)果指標(biāo)是目標(biāo)傷口閉合情況的評估，此外還有次要指標(biāo)，包括水泡和傷口的體表面積（BSA）覆蓋范圍的減少。

SD-101（Zorblisa?）是首個獲得FDA突破性療法認(rèn)證的EB治療藥物。 SD-101（Zorblisa?）獲得美國食品藥品管理局（FDA）的罕見兒科疾病認(rèn)定，適用范圍覆蓋EB的廣泛治療。 除了罕見兒科疾病認(rèn)定外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會（EC）的孤兒藥認(rèn)定。 藥物獲批后，Paradigm將有資格獲得優(yōu)先審評券（PRV）。  

關(guān)于Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc.是一家私營臨床階段制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新療法，以滿足罕見疾病治療中的關(guān)鍵醫(yī)療需求。 Paradigm主要專注于大皰性表皮松解癥（EB）的治療。 SD-101（Zorblisa?）是其治療大皰性表皮松解癥患者皮膚效應(yīng)的領(lǐng)先療法，已完成II期和III期臨床試驗(yàn)。 SSD-101（Zorblisa?）是一種外用乳霜，無需特殊處理，可常溫保存，有望改善所有EB亞型患者的嚴(yán)重皮膚癥狀。 

前瞻性敘述

除此處所載歷史信息外，本新聞稿中討論的事項(xiàng)均為前瞻性敘述，包含諸多風(fēng)險(xiǎn)和不確定性因素，包括：我們在產(chǎn)品開發(fā)、監(jiān)管審批及商業(yè)化進(jìn)程中對第三方的依賴；基于新技術(shù)開發(fā)候選產(chǎn)品固有的失敗風(fēng)險(xiǎn)；臨床開發(fā)投入相關(guān)的成本風(fēng)險(xiǎn)；以及其他風(fēng)險(xiǎn)。 實(shí)際結(jié)果可能與預(yù)期存在重大差異。 本前瞻性敘述僅代表本公司截至發(fā)稿時的判斷。 Paradigm特此聲明：本公司并無更新此前瞻性敘述的意圖或義務(wù)。

公司聯(lián)系人

Robert Ryan博士

首席執(zhí)行官

rryan@paradigmtherapeutics.com

(919)-274-0703