上海2025年3月31日 /美通社/ -- 2025年3月31日，全球創新生物制藥公司優時比（UCB）宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革®）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。作為全球首個且唯一*同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，此次獲批不僅為AChR陽性患者帶來新的治療選擇，更突破了目前國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境，推動中國重癥肌無力診療邁入精準治療新時代。
重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤；病情反復、進展迅速，疾病加重至肌無力危象（累及呼吸肌導致呼吸衰竭），危及生命。在我國，重癥肌無力年發病率為0.68/10萬[1]，85%為全身型重癥肌無力（gMG）[2]，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%[3]。MuSK陽性患者往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險。30歲和50歲左右呈現發病雙峰[4]，給患者的工作和生活帶來嚴重損害。
復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師、中國罕見病聯盟神經系統罕見病專業委員會副主委、中國重癥肌無力協作組組長趙重波教授指出，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規范的治療，大多數患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質量的全面恢復，尤其是MuSK抗體陽性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對創新藥物的迫切需求。目前，抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。優時比公司在這兩種不同治療機制上均有布局，為特殊患者的聯合用藥提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于創新機制的羅澤利昔珠單抗注射液今日正式獲批上市，不僅填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質量及促進其回歸正常生活具有重要意義。期待未來有更多創新藥物獲批上市，同時不斷擴大患者的可及性，讓更多患者從醫學進步中獲益。
現階段，重癥肌無力的治療目標是達到微小狀態（MMS）或者更好、治療相關副作用 ≤1級。羅澤利昔珠單抗注射液（優迪革®）的獲批助力全面實現治療目標，不僅填補了MuSK陽性的治療空白，同時為AChR陽性患者帶來了更多的治療選擇。羅澤利昔珠單抗注射液（優迪革®）作為目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開發的創新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進而改善患者臨床癥狀與預后，恢復生活質量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長期治療體驗方面也實現突破性進展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起**，為患者的疾病管理帶來更大的便利。
2023年發表于Lancet Neurology的關鍵Ⅲ期MycarinG試驗結果[5]顯示，羅澤利昔珠單抗注射液（優迪革®）在AChR陽性和MuSK陽性 gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機分組至優迪革®治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日常活動能力明顯提升；首個治療周期后，總IgG降低73%（對照組下降9%），MG-ADL（重癥肌無力日常生活量表）評分平均改善3.37分（對照組改善0.78分），尤其對于MuSK陽性患者療效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分（對照組惡化2.28分）；且觀察到單次治療后獲益顯著持久，在MycarinG的開放標簽擴展研究中，優迪革®治療組患者一年平均接受3.4個周期的治療（注射17.8次）。安全性方面，總體不良事件風險與安慰劑相當，以輕度或中度為主，長期安全性良好。優迪革®在中國的獲批，將讓更多的中國gMG患者受益，在長期的疾病管理進程中，更好地達成理想的治療目標。
優時比中國總經理馬雅君表示："隨著優迪革®在中國的獲批，優時比在中國正式展開罕見病領域的布局，致力于為醫生提供更多有力武器幫助有需要的患者進行針對性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質量的生活，助力中國罕見病診療水平的持續提升。扎根中國29年，優時比正不斷為中國市場引進創新且獨特的藥物解決方案，同時攜手各方積極推動創新藥物可及性，讓中國患者從全球創新中更快獲益。"
審批號：CN-RZ-2500008
*截止至2025年3月數據 |
**體重50kg以下患者每次給藥1瓶，超過該體重的患者需增加給藥劑量并相應延長給藥時間，詳見藥品說明書 |
[1] 中國免疫學會神經免疫分會.中國重癥肌無力診斷和治療指南(2020版)[J].中國神經免疫學和神經病學雜志,2021,28(1):1-12. |
[2] Chen J, Tian DC, Zhang C, Li Z, Zhai Y, Xiu Y, Gu H, Li H, Wang Y, Shi FD. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study. Lancet Reg Health West Pac. 2020 Nov 27;5:100063. |
[3] 李斌,劉曼,宋曉文,莊偉,董曉夢,陳金波.MuSK抗體陽性重癥肌無力研究進展[J].中國醫學創新,2021,18(15):177-180. |
[4] 李柱一, 常婷. 重癥肌無力的診斷與治療 [J] . 中華神經科雜志, 2022, 55(3) : 238-247. |
[5] Bril, V, Dru?d?, A, Grosskreutz, J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. LANCET NEUROL. 2023; 22 (5): 383-394 |
