上海和新澤西州普林斯頓2024年10月26日 /美通社/ -- 轉錄本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，簡稱"RiboX"），一家專注于發現和開發完全工程化的環形RNA療法的生物技術公司，近日宣布其自主研發的針對放射性口干癥的RXRG001獲得美國食品藥品監督管理局 （FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準，即將在美國開展I/IIa期臨床試驗SPRINX-1。RXRG001不僅是全球首個獲FDA許可進入臨床試驗的環形RNA療法，同時也是全球唯一獲批用于放射性口干癥臨床研究的環形RNA藥物。這一重大進展標志著環形RNA藥物正式進入臨床開發階段。

頭頸部腫瘤發病率持續上升，現已成為全球第六大常見惡性腫瘤。放射治療是頭頸部腫瘤的主要治療方法，但其通常會導致患者唾液腺受損，唾液分泌顯著減少，進而導致口干、咀嚼和吞咽困難以及口腔健康受損，嚴重影響患者長期的生活質量。目前臨床上缺乏有效的治療方法，在過去20年尚無新藥獲批用于治療放射性口干癥，仍存在巨大的未被滿足的醫療需求。

作為新一代RNA療法，環形RNA展現出高蛋白表達效率、低免疫原性以及良好的生產和工藝穩定性等多個方面的顯著優勢。RXRG001是RiboX自主研發的由脂質納米顆粒（LNP）包裹的環形RNA藥物，通過LNP遞送環形RNA在唾液腺中表達水通道蛋白AQP1增強透水性，從而提高進入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001 展現了持久療效同時具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著增加唾液流量，并且效果可持續長達四周。

RiboX首席醫學官徐一甄博士表示，"放射性口干癥是頭頸癌患者終身面臨的健康問題。盡管目前放射治療可以提高患者的生存率，但其對唾液腺的損害導致許多癌癥患者的生活質量明顯下降。RXRG001 有望為放射性口干癥患者提供一種有效且持久的治療選擇。我們對即將開展的臨床試驗充滿信心，期待進一步評估其臨床療效和安全性。"

RiboX聯合創始人兼首席執行官張巍怡博士表示，"RXRG001獲得美國FDA臨床試驗許可，是對RiboX在環形RNA領域的創新能力、技術水平和全球競爭力的高度認可。RiboX將持續發揮環形RNA在治療應用方面的獨特優勢，有力推進RXRG001的臨床開發，早日為全球患者帶來更多創新的治療方案。"