上海2023年12月14日 /美通社/ -- 和譽醫藥（港交所代碼：02256）今日宣布，其創新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲美國食品藥品監督管理局（“FDA”）授予快速通道認定（Fast Track Designation）用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月獲得FDA授予的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）?？焖偻ǖ勒J定及突破性療法認定將加速Pimicotinib在全球上市的步伐。

快速通道是FDA旨在促進藥物開發和加快審查，以治療嚴重疾病和滿足未獲滿足的醫療需求的政策，其目的是為了更早地為患者提供重要的新藥。除此之外，獲得快速通道認定后可以幫助企業與FDA保持更為高頻的溝通，并且藥物將獲得FDA的加速批準和優先審查。

12月初，和譽醫藥與總部位于德國達姆施塔特的默克公司（以下簡稱“默克”）達成獨家許可協議，授予其在中國內地、中國臺灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有適應癥進行商業化的許可。默克還可以在達到行權條件，并支付額外行權費后，行使選擇權以獲得Pimicotinib在全球范圍內的商業化權利。根據協議條款，和譽醫藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業化選擇權，和譽還將獲得額外的行權費；加上研發里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽醫藥支付兩位數百分比的銷售提成。

Pimicotinib（ABSK021）是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優先藥物認定用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。

此外，和譽醫藥在2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗TGCT患者一年長期隨訪數據的進一步更新。Pimicotinib在50mg QD隊列中ORR達到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數據優異。Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗。

除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽醫藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。截至本文刊發日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關于TGCT

TGCT是一種局部侵襲性腫瘤，通常會影響滑膜關節、黏液囊和肌腱膜，導致相關關節腫脹、疼痛、僵硬和活動減弱，嚴重影響患者生活品質^[1]。根據2013年世界衛生組織分類，TGCT被分類為局限性TGCT和彌漫性TGCT。彌漫性TGCT包括過往已知的結節性腱鞘炎和色素沉著絨毛結節性滑膜炎（PVNS）。CSF-1過表達發生在大多數TGCT。手術切除是TGCT的標準治療方法。然而，并非所有患者都適合手術治療。彌漫性TGCT患者的腫瘤很難透過手術切除，手術切除可能會導致嚴重的關節損傷、滑膜全切除、關節置換甚至截肢，而且手術并發癥風險很高。根據報告，超過50%的彌漫性TGCT患者在手術切除后病情還會復發^[2]。對于不適合手術的TGCT患者，中國目前尚無藥物獲批上市。