首個(gè)且唯一獲批治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的靶向藥物甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）填補(bǔ)治療空白

上海 2023年11月7日 /美通社/ -- 在第六屆進(jìn)博會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，賽諾菲首個(gè)且唯一獲批治療cGVHD的靶向藥物甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）重磅亮相，實(shí)現(xiàn)亞洲首秀。同時(shí)首部《中國(guó)造血干細(xì)胞移植發(fā)展與規(guī)劃報(bào)告》發(fā)布，助力提速我國(guó)造血干細(xì)胞移植事業(yè)發(fā)展。

REZUROCK^®是首個(gè)且唯一中國(guó)獲批治療cGVHD的靶向藥物，用于治療對(duì)糖皮質(zhì)激素或其他系統(tǒng)治療應(yīng)答不充分的12歲及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。

造血干細(xì)胞移植往往是血液系統(tǒng)惡性腫瘤，如急性白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤和非惡性腫瘤，如再生障礙性貧血等患者實(shí)現(xiàn)疾病治愈的主要手段和希望，但是大約有30%-70%接受異基因造血干細(xì)胞移植的患者會(huì)出現(xiàn)慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。cGVHD是移植后的主要并發(fā)癥之一，不僅會(huì)導(dǎo)致皮膚、口腔、眼睛、關(guān)節(jié)、肝臟、肺、食道和胃腸道等多個(gè)組織的纖維化和炎癥，嚴(yán)重時(shí)還會(huì)導(dǎo)致移植失敗，疾病復(fù)發(fā)甚至死亡。

慢性移植物抗宿主病在不同的患者身上表現(xiàn)各異，但大多數(shù)患者都會(huì)感到虛弱、疼痛、行動(dòng)受限、皮膚干硬、眼睛干燥、呼吸受限等，癥狀的反復(fù)出現(xiàn)，嚴(yán)重影響了患者健康狀況，給患者帶來(lái)了沉重的心理打擊。目前，糖皮質(zhì)激素聯(lián)合或不聯(lián)合CNI是cGVHD的一線治療標(biāo)準(zhǔn)方案，但整體療效只有50%^[1]，而目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)獲批的二線治療藥物。

國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任，中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授指出："甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）二線治療cGVHD的適應(yīng)癥獲批，填補(bǔ)了此治療領(lǐng)域的空白。中國(guó)血液專家期待著甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）盡快上市，為中國(guó)cGVHD患者提供全新的治療機(jī)會(huì)。在幫助提升移植患者疾病生存期，改善生活質(zhì)量的同時(shí)，也重新點(diǎn)燃了患者實(shí)現(xiàn)疾病治愈的希望。"

臨床研究數(shù)據(jù)顯示, 甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）治療整體緩解率（ORR）可達(dá)75%，6個(gè)月無(wú)失敗生存率（FFS）可達(dá)75%，2年總體生存率可達(dá)89%，能夠顯著降低激素用量，甚至停用激素，并能明顯改善肺部cGVHD癥狀。甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）于2021年7月在美國(guó)首次獲批上市，今年8月1日正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)認(rèn)證批準(zhǔn)。在第六屆進(jìn)博會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，賽諾菲與BK PHARMA-CEUTICALS、燁輝醫(yī)藥達(dá)成協(xié)議，收回賽諾菲在中國(guó)大陸對(duì)甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）進(jìn)行開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利,賽諾菲完善的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)攜多年移植領(lǐng)域的經(jīng)驗(yàn)，將讓甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®）快速惠及更多cGVHD患者。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺先生介紹："賽諾菲始終以‘追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩'"為愿景，致力于為患者帶來(lái)更多同類首創(chuàng)、同類最佳的創(chuàng)新治療方案。我們很自豪賽諾菲將在中國(guó)正式商業(yè)上市甲磺酸貝舒地爾片（REZUROCK^®），作為首個(gè)且唯一獲批治療cGVHD的靶向藥物，豐富了賽諾菲的移植產(chǎn)品組合，打通了賽諾菲在異基因造血干細(xì)胞移植、術(shù)后預(yù)防和治療急慢性移植物抗宿主病的通路，進(jìn)一步強(qiáng)化了我們?cè)谝浦差I(lǐng)域的創(chuàng)新管線布局和領(lǐng)導(dǎo)地位。未來(lái)，賽諾菲將繼續(xù)專注于醫(yī)療需求未被滿足的疾病領(lǐng)域，幫助更多患者實(shí)現(xiàn)更好的疾病治療，煥發(fā)生命光彩。"

目前我國(guó)有數(shù)以萬(wàn)計(jì)的患者完成了造血干細(xì)胞移植，在創(chuàng)新治療不斷涌現(xiàn)的同時(shí)，我國(guó)造血干細(xì)胞移植事業(yè)隨著移植技術(shù)體系的不斷完善，面對(duì)移植需求的預(yù)期激增，各中心在發(fā)展和規(guī)劃上仍存在定位和目標(biāo)有待明確以及資源配置不均衡等問(wèn)題。

目前亟需進(jìn)行移植領(lǐng)域的全局性戰(zhàn)略規(guī)劃，以為不同規(guī)模中心提供參考，首部《中國(guó)造血干細(xì)胞移植發(fā)展與規(guī)劃報(bào)告》在本屆進(jìn)博會(huì)上發(fā)布，將為我國(guó)造血干細(xì)胞移植事業(yè)的生態(tài)塑形與長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展起到戰(zhàn)略指導(dǎo)作用，有助于為中國(guó)造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域背書(shū)、為指引不同規(guī)模中心發(fā)展提供參考、為移植中心發(fā)展方向提供規(guī)劃和指導(dǎo)建議、為政策制定提供數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。

此次進(jìn)博會(huì)上，賽諾菲與血液移植專家就移植領(lǐng)域的全局性戰(zhàn)略規(guī)劃進(jìn)行了深度探討，展示了其在醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，同時(shí)也促進(jìn)了國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥界的交流與合作。在未來(lái)，賽諾菲將繼續(xù)為中國(guó)患者帶來(lái)更多"科學(xué)奇跡"，助力健康中國(guó)2030目標(biāo)早日實(shí)現(xiàn)。

^[1] 《慢性移植物抗宿主病診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)（2021年版）》，2023 CASH｜張曦教授：慢性移植物抗宿主病中國(guó)專家共識(shí)的解讀與思考_慢性移植物抗宿主病_醫(yī)脈通 (medlive.cn)