無錫2023年10月2日 /美通社/ -- 全球領先的合同研究、開發(fā)和生產（CRDMO）服務公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴Amicus Therapeutics（以下簡稱Amicus，納斯達克股票代碼：FOLD）Pombiliti?（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda?（miglustat）65 mg膠囊獲得美國FDA批準上市。該雙成分療法用于治療體重超過40千克，已接受現(xiàn)有酶替代療法（ERT）后病情未得到改善的晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）成人患者。
Pombiliti?是一種天然高表達甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶（rhGAA），于2012年在藥明生物平臺上從一個"主意"（idea）誕生，在公司領先的一體化技術平臺及強勁產能實力的賦能下成功實現(xiàn)商業(yè)化。作為Pombiliti?商業(yè)化階段原液生產獨家合作伙伴和制劑生產主要合作伙伴，藥明生物在"全球雙廠戰(zhàn)略"的引領下，正在通過五個生產廠為Pombiliti?提供商業(yè)化生產服務。
Amicus Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官Bradley Campbell先生表示："此次FDA的批準對于美國龐貝病患者群體意義非凡。這款創(chuàng)新療法成功上市不僅凝聚了藥明生物團隊和Amicus團隊之間的無私奉獻精神，更見證了雙方強大的合作伙伴關系。它離不開我們心系患者，甘于奉獻的志同道合，更離不開我們把'為罕見病群體帶來高質量療法'這一愿景轉變?yōu)樾袆拥膹姶髨?zhí)行力。經過多年砥礪前行，雙方共同攜手將一紙創(chuàng)想，一個分子，推進至臨床生產和商業(yè)化上市階段，踐行惠及晚發(fā)型龐貝病患者的誓言。"
藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝博士表示："十一載磨一劍，我們非常榮幸賦能Amicus實現(xiàn)這一重要里程碑。Amicus與藥明生物之間緊密的合作關系不僅印證了我們'跟隨分子'（follow the molecule）商業(yè)模式的成功，也激勵著我們不斷為全球合作伙伴加快發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和生產更多用于治療罕見病的生物藥。同心而共濟，雙方立志于為患者謀福祉的初心如磐。我堅信雙方的通力合作也將續(xù)寫更多傳奇，造福全球罕見病患者。"
關于龐貝病
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病，臨床表現(xiàn)為GAA水平的降低或缺失并導致細胞中糖原的積累。龐貝病涵蓋嬰兒型到晚發(fā)型，前者對心臟功能有顯著影響，疾病迅速進展至死亡，后者主要影響骨骼肌和呼吸肌，疾病進展相對緩慢。晚發(fā)型龐貝病患者癥狀可能會很嚴重，虛弱無力，臨床表現(xiàn)包括漸進性全身肌無力，尤其是骨骼肌和呼吸肌會隨著疾病進展而惡化。
關于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一種雙成分療法，由富含甘露糖-6-磷酸的重組人GAA酶和口服酶穩(wěn)定劑miglustat組成。Pombiliti通過M6P受體進行高親和力攝取，同時保持其生成最高活性酶的功能，Opfolda旨在減少血液中酶活性的損失。
關于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家全球領先的合同研究、開發(fā)和生產（CRDMO）公司。公司通過開放式、一體化生物制藥能力和技術賦能平臺，提供全方位的端到端服務，幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產生物藥，實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產的全過程，加速全球生物藥研發(fā)進程，降低研發(fā)成本，造福病患。
藥明生物在中國、美國、愛爾蘭、德國和新加坡?lián)碛谐^12000名員工。憑借這些員工組成的專業(yè)服務團隊，以及卓越的技術和洞見，公司為客戶提供高效經濟的生物藥解決方案。截至2023年6月底，藥明生物幫助客戶研發(fā)和生產的綜合項目高達621個，其中包括22個商業(yè)化生產項目。
藥明生物將環(huán)境、社會和治理（ESG）視為業(yè)務發(fā)展和企業(yè)精神的重要組成部分，并致力于成為全球生物藥CRDMO領域的ESG領導者，例如應用更綠色環(huán)保的新一代生物制藥技術和能源等引領行業(yè)發(fā)展。公司成立了由首席執(zhí)行官領導的ESG委員會，全面落實ESG戰(zhàn)略并踐行可持續(xù)性發(fā)展承諾。如需更多信息，請瀏覽：www.wuxibiologics.com。
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