創(chuàng)新藥臨床前研究與注冊申報，這些要點值得關(guān)注

上海2023年8月18日 /美通社/ -- 臨床前研究是新藥開發(fā)的重要階段，也是決定藥物能否進入臨床試驗階段的依據(jù)。近日，由泰格醫(yī)藥、方達醫(yī)藥聯(lián)合舉辦的創(chuàng)新藥臨床前一站式解決方案研討會在上海張江舉行，會議邀請了海內(nèi)外企業(yè)和CRO專家，聚焦創(chuàng)新藥臨床前研發(fā)，分享中美兩地申報策略。

方達醫(yī)藥大中華區(qū)總裁戚亦寧先生為會議致辭，他介紹了泰格醫(yī)藥的一體化新藥研發(fā)服務(wù)平臺以及方達醫(yī)藥一站式的臨床前研發(fā)服務(wù)能力，并期待與更多合作伙伴一起，加速創(chuàng)新藥的臨床前和臨床合作與開發(fā)。

方達全球安評高級副總裁John Kapeghian 博士分享了CRO在臨床前藥物開發(fā)中的關(guān)鍵作用。他介紹了毒理學(xué)、臨床前安全性評價和臨床前開發(fā)的相關(guān)定義，并強調(diào)了安全性評價在藥物開發(fā)過程中的重要地位。同時，他還分享了ICH 關(guān)于藥物安全性研究方面的指導(dǎo)原則。Kapeghian博士還表示，在2010年代以前，大型制藥公司主要自己開展毒理學(xué)研究，而在2010年代后，包括大型制藥公司和中小型生物技術(shù)公司都選擇將包括毒理學(xué)在內(nèi)的大量臨床前研究工作外包給CRO進行。

方達醫(yī)藥DMPK、安全和毒理學(xué)高級總監(jiān)Javed Bhalli博士分享了基因毒理研究方面不斷變化的監(jiān)管范式。他表示，基因毒理是對可能改變DNA序列或結(jié)構(gòu)的化學(xué)、物理或生物因子的研究，并詳細介紹了基因損傷的類型以及研究、檢測方法，ICH相關(guān)指南。

北京君科華元醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人、董事長仲伯華教授從鎮(zhèn)痛藥物最新的熱點和進展出發(fā)，介紹了阿片μ/NOP雙重激動劑的研究與開發(fā)經(jīng)驗。他表示，疼痛患者人數(shù)超過糖尿病、心血管和腫瘤病人之和，針對神經(jīng)病理性疼痛，至今無理想治療藥物。阿片受體是最成熟的鎮(zhèn)痛藥物靶點，研發(fā)新作用機制的阿片類鎮(zhèn)痛藥一直是鎮(zhèn)痛藥物研發(fā)的重要方向 。君科華元自主研發(fā)的創(chuàng)新鎮(zhèn)痛藥物，最大鎮(zhèn)痛效能與嗎啡相當(dāng)，靈長類動物猴進行的評價發(fā)現(xiàn)其無成癮性、呼吸抑制、瘙癢及心血管副作用。

方達中國商務(wù)拓展副總裁王萍女士介紹了方達醫(yī)藥全球統(tǒng)一質(zhì)量體系的一站式解決方案。方達醫(yī)藥致力于成為客戶首選的研發(fā)外包團隊，提供最優(yōu)質(zhì)的服務(wù)與技術(shù)，幫助客戶不斷創(chuàng)新或改良產(chǎn)品。方達醫(yī)藥的一體化研發(fā)平臺包括早期藥物研究平臺、IND申報研究平臺、新藥/仿制藥臨床研究平臺。她詳細介紹了三個平臺的具體服務(wù)內(nèi)容，以及包括藥物化學(xué)、藥物篩選、臨床前安評、生物分析等在內(nèi)的八大服務(wù)領(lǐng)域。

方達醫(yī)藥安評中心副總裁兼機構(gòu)負責(zé)人王和枚博士介紹了毒性病理學(xué)規(guī)范及其在藥物臨床前安全性評價中的關(guān)鍵作用。他介紹，毒性病理學(xué)是以病理學(xué)研究手段為基礎(chǔ)，綜合運用多學(xué)科知識解決毒理學(xué)相關(guān)問題的醫(yī)學(xué)學(xué)科，規(guī)范化是毒性病理學(xué)檢查質(zhì)量的根本保證。毒性病理學(xué)在藥物非臨床研究中有著重要作用，包括準確描述與解讀藥物非臨床研究中發(fā)現(xiàn)的各種病變，盡可能闡釋重要的病理學(xué)發(fā)現(xiàn)的潛在病理機制，以便充分認識藥物在機體內(nèi)引起變化的本質(zhì)，為SD確立藥物的NOAEL提供關(guān)鍵數(shù)據(jù)，與其他學(xué)科協(xié)作，對新藥潛在的毒性與風(fēng)險進行合理的評價，對臨床試驗中人體可能出現(xiàn)的毒副反應(yīng)做出預(yù)測或解釋。毒性病理學(xué)檢查結(jié)果是藥物毒性評價的金標準。

方達中國副總裁，合研常務(wù)副總石榴女士解析了細胞治療產(chǎn)品在IND申報中的關(guān)鍵問題。細胞治療產(chǎn)品包括免疫細胞治療、干細胞治療，目前已有多款細胞治療產(chǎn)品在國內(nèi)外獲批上市。她詳細介紹了細胞治療產(chǎn)品非臨床研究的一般原則，包括GLP符合性問題，研究內(nèi)容的選擇依據(jù)，藥效學(xué)及概念驗證、藥代動力學(xué)研究等過程中需要注意的關(guān)鍵問題，以及非臨床研究的策略。她最后表示，細胞治療產(chǎn)品的非臨床研究沒有適用于所有產(chǎn)品的標準非臨床方案，應(yīng)當(dāng)基于風(fēng)險和收益進行綜合評估，充分評估脫靶毒性、致癌/致瘤風(fēng)險及分泌因子的促瘤風(fēng)險等問題。

泰格醫(yī)藥注冊部總監(jiān)劉金艷女士介紹了中美IND注冊的經(jīng)驗和案例。她分別介紹了在中國和美國遞交IND申請的流程，詳細分析了中美遞交流程中的異同點，比如審評時限、是否收費以及審評關(guān)注點方面的差異，以及NMPA和FDA在溝通交流會、藥學(xué)、非臨床、臨床等方面要求和關(guān)注點的差別，并重點分析了FDA申報質(zhì)控要點。泰格醫(yī)藥注冊部團隊在中國和海外的新藥注冊方面有著非常豐富的經(jīng)驗，團隊成員有著不同的專業(yè)背景，對全球監(jiān)管法規(guī)和政策有著深入理解，并能夠與申辦方進行高效溝通，從而提供一站式的新藥注冊申報和研發(fā)服務(wù)。

在圓桌討論環(huán)節(jié)，應(yīng)世生物臨床前研發(fā)高級副總裁劉學(xué)彬博士與仲伯華教授、John Kapeghian 博士、王和枚博士、石榴女士、劉金艷女士共同就創(chuàng)新藥臨床前研發(fā)，進行中美注冊申報的相關(guān)經(jīng)驗、關(guān)注點進行了進一步的探討和交流。

中國創(chuàng)新藥研發(fā)力量正不斷在國際上嶄露頭角，突破性研究碩果累累，研發(fā)實力不斷增強。結(jié)合方達醫(yī)藥的一站式臨床前服務(wù)能力，泰格集團將繼續(xù)致力于為醫(yī)藥創(chuàng)新和研發(fā)企業(yè)提供從臨床前到上市后的端到端的全方位新藥研發(fā)服務(wù)，提高研發(fā)質(zhì)量和效率，共同推動國內(nèi)外醫(yī)藥創(chuàng)新，造福于更多病患。