上海和馬薩諸塞州劍橋2023年7月17日 /美通社/ -- 再鼎醫(yī)藥（納斯達克股票代碼：ZLAB；香港聯(lián)交所股份代號：9688）及其合作伙伴 argenx（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今日宣布了評估 VYVGART® Hytrulo用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的陽性初步結(jié)果。該研究達到了主要終點 (p=0.000039) ，表明與安慰劑相比，VYVGART Hytrulo可顯著降低復發(fā)風險。ADHERE研究的詳細數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學會議上公布。
ADHERE 研究亮點
復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示:"慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）是一種罕見的慢性免疫介導性周圍神經(jīng)病，其臨床特征是四肢肌肉無力及感覺功能障礙，嚴重影響患者的日常生活和工作。目前臨床上主要使用靜脈注射免疫球蛋白 (IVIg) 、血漿置換 (PLEX)和糖皮質(zhì)激素進行誘導期和維持期的治療，但IVIg和PLEX的可及性和便捷性有限，糖皮質(zhì)激素的副作用明顯，使得CIDP的治療有諸多未被滿足的需求，仍亟需其他更加有效和安全的替代治療方案。我們非常高興看到VYVGART Hytrulo的治療潛力，相信該藥有望改變中國CIDP患者的治療現(xiàn)狀。"
"ADHERE研究的陽性結(jié)果提供了強有力的臨床證據(jù)，證明VYVGART Hytrulo可以以良好的安全性和簡單的給藥途徑為CIDP患者提供具有臨床意義的癥狀改善且?guī)椭颊叻€(wěn)定疾病。"再鼎醫(yī)藥總裁，中樞神經(jīng)系統(tǒng)、自身免疫及感染性疾病領域全球開發(fā)負責人Harald Reinhart博士表示，"我們很自豪能夠為全球ADHERE研究做出一部分貢獻，并期待著與我們的合作伙伴一起努力將這種療法帶給中國的CIDP患者。"
ADHERE 研究詳細結(jié)果
ADHERE研究是迄今為止規(guī)模最大的CIDP患者臨床研究，該研究招募了未經(jīng)治療（≥6 個月未接受活性治療）或目前正在接受免疫球蛋白或糖皮質(zhì)激素治療的成年人。該研究包括一個導入期，在導入期內(nèi)停用當前治療，然后進入開放標簽A階段應用VYVGART Hytrulo，之后對VYVGART Hytrulo應答的患者進入隨機、安慰劑對照的B階段。
322 名患者入組進入A 階段并接受 VYVGART Hytrulo治療
221名應答者由A階段進入B階段，其中主要終點是相對復發(fā)風險（基于INCAT殘疾評分的復發(fā)時間）。
o 達到主要終點 (p=0.000039)；根據(jù)至首次發(fā)生調(diào)整后 INCAT 惡化≥1分的時間，與安慰劑相比，VYVGART Hytrulo降低復發(fā)風險61%（HR：0.39 95% CI：0.25；0.61）
o 與安慰劑相比，VYVGART Hytrulo組患者在第24周（26%對54%）和第48周（34%對60%）的復發(fā)率低
o VYVGART Hytrulo組患者的復發(fā)時間更長，Kaplan-Meier 曲線從第4周開始快速分離，并持續(xù)至第48周
o VYVGART Hytrulo組患者在A階段表現(xiàn)出具有臨床意義的I-RODS平均改善7.7分，握力平均改善12.3kPa。在B階段，隨機至VYVGART Hytrulo治療組患者仍保持了這一具有臨床意義的獲益，而安慰劑組患者獲益消失。
o 無論既往治療如何，在所有療效評分和患者亞組中均觀察到臨床獲益
VYVGART Hytrulo具有良好的耐受性，其安全性特征與之前的臨床試驗和已知的藥物特征一致。最常見的治療相關(guān)不良事件是注射部位反應 (ISR)，其發(fā)生率低于之前的VYVGART Hytrulo研究（A階段為20%；B階段為10%）。所有ISR均為輕中度，并隨著時間的推移得到緩解。
再鼎醫(yī)藥與argenx就VYVGART和VYVGART Hytrulo在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化達成了獨家許可協(xié)議。通過該協(xié)議，再鼎醫(yī)藥于2021年11月完成了ADHERE研究大中華區(qū)的首位患者給藥，并為該研究貢獻了相當數(shù)量的患者。
關(guān)于 ADHERE 研究設計
ADHERE研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 VYVGART® Hytrulo （efgartigimod alfa 和透明質(zhì)酸酶-qvfc）治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病 (CIDP) 的效果。ADHERE納入了322名CIDP成年患者，包括未經(jīng)治療（≥6 個月未接受活性治療）或正在接受免疫球蛋白或糖皮質(zhì)激素治療的患者。該研究包括開放標簽 A階段，隨后是隨機、安慰劑對照B階段。在進入A階段并接受VYVGART Hytrulo治療前，CIDP的診斷需得到獨立專家小組的確認。患者首先進入導入期，停止所有正在進行的CIDP治療，他們的疾病必須表現(xiàn)出活動性，并且在至少一種CIDP臨床評估工具（包括 INCAT、I-RODS 或平均握力）上出現(xiàn)有臨床意義的惡化。未經(jīng)治療的患者有近期病情惡化的證據(jù)能夠跳過導入期。進入B階段前，患者需出現(xiàn)VYVGART Hytrulo治療下ECI。ECI是通過INCAT分數(shù)提高，或I-RODS或平均握力改善定義的，如果這些量表在導入期間表現(xiàn)出惡化。在B階段，患者被隨機分配接受VYVGART Hytrulo或安慰劑治療，療程最長至48周。主要終點為基于至首次調(diào)整后INCAT惡化（即復發(fā)）時間的風險比。進入B階段后，所有患者都可以選擇轉(zhuǎn)入開放標簽擴展研究以接受 VYVGART Hytrulo治療。
關(guān)于慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病
慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）是一種罕見且嚴重的自身免疫性周圍神經(jīng)系統(tǒng)疾病。盡管確認疾病病理生理學的證據(jù)仍在不斷演變，但越來越多的證據(jù)表明IgG抗體在周圍神經(jīng)損傷中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。患有CIDP的患者會感到疲勞、肌肉無力以及四肢感覺喪失，這些情況會隨著時間的推移而變得更加嚴重，也會反復發(fā)作。這些癥狀會嚴重損害一個人的日常生活能力。如果不接受治療，三分之一的CIDP患者的日常生活將不得不依靠輪椅。
慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）在中國
據(jù)估計，中國約有5萬名CIDP患者[1]。目前的治療方案主要是糖皮質(zhì)激素和靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）。血漿置換（PLEX）是一種可能的治療選擇；但通常只有對糖皮質(zhì)激素和IVIg不能夠充分應答時才會考慮PLEX。然而，在包括中國在內(nèi)的全球很多地區(qū)，PLEX或IVIg的獲取途徑有限。由于大多數(shù)患者需要較長的單次治療時間，對于中國CIDP患者來說，有效、耐受性好且便捷的替代治療方案仍存在巨大的未滿足需求。
[1] Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and diabetes, 2020. |
關(guān)于VYVGART® Hytrulo
VYVGART Hytrulo是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注（商品名衛(wèi)偉迦®）和重組人透明質(zhì)酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®藥物遞送技術(shù)將生物制劑通過皮下注射給藥。VYVGART Hytrulo可與新生兒Fc受體（FcRn）結(jié)合，減少循環(huán)中的致病性IgG抗體。該產(chǎn)品是首個且目前唯一獲批通過皮下注射給藥的FcRn拮抗劑。
再鼎醫(yī)藥與argenx達成獨家許可協(xié)議，在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、澳門和臺灣地區(qū)）開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德。
關(guān)于再鼎醫(yī)藥
再鼎醫(yī)藥（納斯達克股票代碼：ZLAB；香港聯(lián)交所股份代號：9688）是一家以研發(fā)為基礎、處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物制藥公司，總部位于中國和美國。我們致力于通過創(chuàng)新產(chǎn)品的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化解決腫瘤、自身免疫疾病、感染性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域未被滿足的巨大醫(yī)療需求。我們的目標是利用我們的能力和資源努力促進中國及全世界人類的健康福祉。
有關(guān)再鼎醫(yī)藥的更多信息，包括我們的產(chǎn)品、業(yè)務活動、合作伙伴關(guān)系、研發(fā)以及其他事項或進展，請訪問www.zailaboratory.com或關(guān)注公司官微：再鼎醫(yī)藥。
再鼎醫(yī)藥前瞻性聲明
本新聞稿包含關(guān)于再鼎醫(yī)藥未來預期、計劃和展望的前瞻性陳述，包括但不限于與再鼎醫(yī)在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德的前景和計劃、艾加莫德的安全性和有效性、以及大中華區(qū)慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病患者的潛在治療方法有關(guān)的陳述。前瞻性陳述可能包含 "旨在"、"預計"、"認為"、"有可能"、"估計"、"預期"、"預測"、"目標"、"打算"、 "可能"、"計劃"、"可能的"、"潛在"、"將"、"會"等詞匯和其他類似表述。該等陳述構(gòu)成《1995年美國私人證券訴訟改革法案》中定義的"前瞻性聲明"。前瞻性聲明并非對過往事實的陳述或?qū)ξ磥肀憩F(xiàn)的擔保或保證。前瞻性聲明基于我們截至本新聞稿發(fā)布之日的預期和假設，并且受到固有不確定性、風險以及可能與前瞻性聲明所預期的情況存在重大差異的情勢變更的影響。實際結(jié)果可能受各種重要因素的影響而與該等前瞻性聲明所示存在重大差異，該等因素包括但不限于：(1)我們成功商業(yè)化自身已獲批上市產(chǎn)品并從中產(chǎn)生收入的能力；(2)我們?yōu)樽陨淼倪\營和業(yè)務計劃獲取資金的能力；(3)我們候選產(chǎn)品的臨床開發(fā)和臨床前開發(fā)的結(jié)果；(4)相關(guān)監(jiān)管機構(gòu)對我們的候選產(chǎn)品作出審批決定的內(nèi)容和時間；(5) 新型冠狀病毒 (COVID-19) 疫情對我們的業(yè)務和經(jīng)營業(yè)績的影響；(6) 與在中國營商有關(guān)的風險；和 (7) 我們向美國證券交易委員會（SEC）備案的最新年報和季報以及其他報告中指出的其他因素。我們預計后續(xù)事件和發(fā)展將導致我們的預期和假設改變，但除法律要求之外，不論是出于新信息、未來事件或其他原因，我們均無義務更新或修訂任何前瞻性陳述。該等前瞻性陳述不應被視為我們在本新聞稿發(fā)布之日后任何日期的意見而加以信賴。
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