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leniolisib的EMA上市許可申請變更為標準審查時間表
荷蘭萊頓2023年2月17日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下稱"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所交易代碼：PHARM/納斯達克交易代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人類藥品委員會（CHMP）已決定將其對leniolisib上市許可申請（MAA）的評估變更為標準審查時間表。 Leniolisib是一種口服選擇性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，目前正處于監管審查過程中，用于治療12歲及以上青少年及成人患者的活化磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）。這是一種罕見的原發性免疫缺陷。
Pharming已收到EMA的問題清單，其中包括要求提交在原MAA中所載中期分析后收集的當前長期擴展研究的更新數據。 根據我們的回復時間表，Pharming預計CHMP將在2023年下半年發布其對leniolisib MAA的意見。
Pharming首席執行官Sijmen de Vries表示：
"我們將繼續通過MAA審查程序與EMA合作，并將繼續致力于在歐洲經濟區內尋求leniolisib的監管批準。 在美國，食品藥品管理局（FDA）對leniolisib NDA的優先審查仍在按計劃進行，PDUFA目標日期為2023年3月29日。 我們將繼續專注于獲得監管部門的批準，將leniolisib帶給全球APDS患者。"
在2022年8月獲批得到加速評估后，EMA于2022年10月根據CHMP的加速評估驗證了Pharming關于leniolisib的MAA，以進行科學評估。 2022年2月2日公布的leniolisib第II/III期研究的陽性數據為MAA提供了支持，該研究達到了APDS患者淋巴結縮小和初始B細胞百分比增加的共同主要端點。 此外，該研究的安全性數據表明，參與者對leniolisib的耐受良好。 作為原MAA的一部分，提交內容還包括一項長期開放標簽擴展臨床試驗的數據，該臨床試驗針對接受leniolisib治療的APDS患者。
