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FDA已根據leniolisib作為APDS（一種罕見的原發性免疫缺陷）治療方法的隨機對照和長期擴展數據，指定2023年3月29日為NDA提交申請的PDUFA目標日期
荷蘭萊頓2022年9月29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（"Pharming"或"公司") (阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM）（納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受優先審查leniolisib的新藥申請（NDA）。該藥是一種口服、選擇性磷酸肌醇3激酶-δ（PI3Kδ）抑制劑，用于治療美國12歲及以上成人和青少年罕見的原發性免疫缺陷癥——磷酸肌醇3激酶-δ過度活化綜合征（APDS）。美國食品和藥物管理局已將《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標日期定為2023年3月29日，與優先審查分類一致。
由Pharming于2022年7月29日提交的NDA得到了leniolisib II/III期研究正面數據的支持，該數據滿足目標人群中指數淋巴結大小縮小和免疫缺陷修正的共同主要終點。 這些結果表明，與安慰劑相比，leniolisib療效顯著，患者的淋巴結病變指數（p=0.006）較基線大小有統計學意義的減少，免疫功能正?；?，證據是初始B細胞的比例較基線增加（p=0.002）。這些研究結果表明，與APDS相關的疾病標記物有所減少，其臨床特征包括顯著的淋巴細胞增殖和免疫功能障礙，以及淋巴瘤風險增加。此外，此研究的安全數據表明，參與者對leniolisib具有良好的耐受性。作為申請的一部分，Pharming還提交了一項長期開放標簽擴展臨床試驗的數據，該試驗包括38例接受了102周leniolisib治療的APDS患者。
Pharming首席醫學官Anurag Relan（MD+MPH）表示： "FDA接受優先審查Pharming的leniolisib 新藥申請是一個里程碑事件，證明了我們在解決罕見疾病患者未滿足需求方面的承諾。隨著FDA的審核，leniolisib作為美國12歲及以上成人和青少年APDS潛在疾病修飾靶向治療藥物的監管工作得到進一步推進，這些人目前依賴于支持性療法，如抗生素和免疫球蛋白替代療法。我們期待著繼續與FDA以及全球監管機構密切合作，讓免疫學家、血液學家和APDS患者能夠使用leniolisib。
關于磷酸肌醇3激酶δ過度活化綜合征（APDS） APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發生變異而引起。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1、3APDS的主要特征是嚴重復發性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4、5由于這些癥狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關，APDS患者經常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測。
關于Leniolisib
Leniolisib是一種IA類PI3K催化亞基110kDa德爾塔異構體的小分子抑制劑，具有免疫調節活性和潛在的抗腫瘤活性。Leniolisib能夠抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作為一種重要的細胞信使，通過PDK1激活AKT，同時調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子生產、細胞生存、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3K?的核心作用是調節適應性免疫系統（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫系統（中性粒細胞、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能，這強烈表明PI3K?是幾種免疫疾病可行且可能有效的治療靶標。迄今為止，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及II/III期允許注冊研究中，Leniolisib均表現出良好耐受性。
關于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM）（納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并將其商業化，包括處于早期到后期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。
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前瞻性陳述 本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及Pharming的臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、Pharming的臨床和商業前景、Pharming克服新冠肺炎疫情對其業務運營構成之各項挑戰的能力，以及Pharming對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產生的成本后果；以及臨床、科學、監管和技術發展。鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming在提交給美國證券交易委員會（SEC）的2021年度報告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而Pharming的實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供Pharming使用的信息。
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參考文獻
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