北京2021年6月28日 /美通社/ -- 武田中國(guó)與中國(guó)紅十字基金會(huì)在北京宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，雙方將通過(guò)一系列全方位的解決方案，共同推動(dòng)法布雷、戈謝、遺傳性血管性水腫等罕見病領(lǐng)域的行業(yè)發(fā)展，助力提高創(chuàng)新藥物可及性，優(yōu)化患者全病程管理，推進(jìn)中國(guó)罕見病患者關(guān)愛體系和診療體系建設(shè)。

同日，武田中國(guó)宣布旗下用于遺傳性血管性水腫（HAE）標(biāo)準(zhǔn)治療的創(chuàng)新藥物達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）正式上市，將為中國(guó)HAE 患者帶來(lái)創(chuàng)新的治療方案。

中國(guó)紅十字基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)貝曉超先生、上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó)教授、全國(guó)罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議秘書長(zhǎng)王琳女士、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任尹佳教授、支玉香教授、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書長(zhǎng)王奕鷗女士、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生等眾多嘉賓出席本次活動(dòng)并致辭。

根據(jù)本次戰(zhàn)略合作，雙方將合力協(xié)作，打造基于患者實(shí)際需求的全方位罕見病解決方案。合作將涵蓋六大板塊，包括：提升罕見病診療能力、推動(dòng)中國(guó)罕見病患者整體治療水平的提高、縮短罕見疾病的診斷時(shí)間、加強(qiáng)公眾和患者對(duì)罕見疾病的認(rèn)知、構(gòu)建罕見病患者數(shù)字化全病程管理體系、共同協(xié)商設(shè)立罕見病相關(guān)項(xiàng)目的專項(xiàng)基金事宜。通過(guò)開展醫(yī)生教育、患者教育、患者援助、患者關(guān)愛等系列活動(dòng)和項(xiàng)目，促進(jìn)我國(guó)在遺傳性血管性水腫、法布雷病，戈謝病等罕見病領(lǐng)域的發(fā)展，提高患者創(chuàng)新藥物可及性和全病程管理能力。在未來(lái)兩年內(nèi)，雙方將逐步推進(jìn)各項(xiàng)工作的落地實(shí)施，共同推動(dòng)罕見病領(lǐng)域的建設(shè)和發(fā)展。

“很高興能夠與武田中國(guó)達(dá)成本次戰(zhàn)略合作，共同從醫(yī)師培訓(xùn)、患者教育和救助等多個(gè)方面開展長(zhǎng)期合作。”中國(guó)紅十字基金會(huì)副理事長(zhǎng)兼秘書長(zhǎng)貝曉超先生表示：“我們相信，依托武田在罕見病領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗(yàn)，并結(jié)合中國(guó)紅十字基金會(huì)在相關(guān)領(lǐng)域的資源平臺(tái)，此次合作將有望進(jìn)一步促進(jìn)我國(guó)罕見病診療水平的提高，推動(dòng)中國(guó)罕見病領(lǐng)域的行業(yè)發(fā)展，為患者帶來(lái)健康福音，助力健康中國(guó)建設(shè)。”

作為深耕罕見病領(lǐng)域多年的企業(yè)之一，一直以來(lái)，武田始終不遺余力地推動(dòng)罕見病領(lǐng)域的發(fā)展與進(jìn)步。進(jìn)入中國(guó)27年以來(lái)，武田持續(xù)支持社會(huì)各界，共同推廣血友病、溶酶體貯積癥(LSD)與遺傳性血管性水腫(HAE)等罕見疾病的公眾科普，并支持中國(guó)遺傳性血管性水腫(HAE)患者組織的成立與發(fā)展，助力提高公眾疾病認(rèn)知。同時(shí)，武田也與各方合作推進(jìn)中國(guó)罕見病規(guī)范化診療水平提升，并開展患者關(guān)愛及援助項(xiàng)目，為中國(guó)罕見病患者提供持續(xù)的支持。

“很榮幸能與中國(guó)紅十字基金會(huì)達(dá)成長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，共同推進(jìn)中國(guó)罕見病診療生態(tài)體系的再升級(jí)。”武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示，“秉承‘以患者為先’的宗旨，武田始終密切關(guān)注中國(guó)罕見病患者的未盡需求，在專注加速引入罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品的同時(shí)，積極探索罕見病領(lǐng)域的診治和保障解決方案，致力實(shí)現(xiàn)全方位的患者關(guān)愛，為中國(guó)罕見病患者創(chuàng)造健康生活和美好未來(lái)。”

中國(guó)罕見病患者數(shù)量龐大，目前預(yù)計(jì)患者總?cè)藬?shù)已超過(guò)2000萬(wàn)，且每年新增人數(shù)超過(guò)20萬(wàn)。近年來(lái)，國(guó)家對(duì)罕見病患者群體高度關(guān)注，并推出多項(xiàng)利好政策，中國(guó)罕見病領(lǐng)域在近年來(lái)快速發(fā)展。然而，由于社會(huì)認(rèn)知度仍有待提高、醫(yī)療信息和資源不均衡等原因，中國(guó)罕見病患者目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)，如診斷率低、誤診率高、部分罕見病在國(guó)內(nèi)尚未引進(jìn)合適治療藥物，患者面臨缺醫(yī)少藥的困境等。許多患者對(duì)引進(jìn)對(duì)癥的創(chuàng)新療法有極為迫切的需求。

罕見病領(lǐng)域是武田在全球的關(guān)鍵治療領(lǐng)域之一，近年來(lái)，武田不斷增強(qiáng)罕見病研發(fā)能力和產(chǎn)品管線，并積極配合國(guó)家支持罕見病的多項(xiàng)利好政策，加速引入創(chuàng)新治療方案，已在中國(guó)上市用于血友病與法布雷病治療的相關(guān)藥物。今日，武田中國(guó)宣布旗下又一罕見病治療藥物 -- 全球首個(gè)用于HAE標(biāo)準(zhǔn)治療的單克隆抗體藥物達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）在中國(guó)正式上市。達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）被美國(guó)和加拿大HAE診療指南推薦為一線的HAE標(biāo)準(zhǔn)治療藥物^[1],[2]，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達(dá)到預(yù)防疾病發(fā)作的效果。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授表示：“規(guī)范化的標(biāo)準(zhǔn)治療對(duì)控制遺傳性血管性水腫的發(fā)作至關(guān)重要。很高興拉那利尤單抗這一針對(duì)性治療藥物能夠進(jìn)入中國(guó)，讓HAE患者距離實(shí)現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望更近一步, 也將為遺傳性血管性水腫的診療發(fā)展開創(chuàng)了一個(gè)全新的起點(diǎn)。”

HAE是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，患者由于體內(nèi)C1酯酶抑制物（C1-INH）濃度和（或）功能異常，導(dǎo)致四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個(gè)部位會(huì)不可預(yù)測(cè)地發(fā)生急性水腫，胃腸道粘膜發(fā)作并伴有劇烈絞痛和惡心、嘔吐，嚴(yán)重影響患者日常工作、學(xué)習(xí)、生活和情緒健康。大多數(shù)HAE患者的發(fā)作不可預(yù)測(cè)，且發(fā)作在喉部時(shí)進(jìn)展迅速，可導(dǎo)致窒息死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有58.9%的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達(dá)40%^[4]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將HAE列入首批121種罕見病之一^[5]。

達(dá)澤優(yōu)^®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國(guó)獲得上市許可；并于2020年12月獲批進(jìn)入中國(guó)，填補(bǔ)了中國(guó)HAE長(zhǎng)期無(wú)針對(duì)性治療的空白。

聲明：

1.本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構(gòu)成對(duì)任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
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關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

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^[1] Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.

^[2] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.

^[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150

^[4] 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)，罕見病診療與保障專家委員會(huì)辦公室（北京協(xié)和醫(yī)院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019.

^[5] 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)，科學(xué)技術(shù)部，工業(yè)和信息化部，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，國(guó)家中醫(yī)藥管理局. 第一批罕見病目錄，國(guó)衛(wèi)醫(yī)發(fā)〔2018〕10號(hào). http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml