德國柏林2021年6月9日 /美通社/ -- 拜耳集團(tuán)6月8日宣布其全資下屬的臨床試驗(yàn)階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在開放標(biāo)簽I期臨床研究中成功完成對一名帕金森病患者的給藥，這也是其由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元DA01的首劑給藥。同時(shí)，拜耳旗下全資下屬臨床試驗(yàn)階段的腺相關(guān)病毒（AVV）基因治療公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical Inc.）也正在推進(jìn)一項(xiàng)基因療法項(xiàng)目，旨在提供針對帕金森病的先進(jìn)治療方法。目前，此項(xiàng)目正在對一項(xiàng)Ib期臨床研究進(jìn)行患者招募和評估。
拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人Wolfram Carius表示：“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對于治療帕金森病擁有巨大的潛力。我們第一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，從而真正幫助那些有高度未滿足醫(yī)療需求的患者。雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段，但我們會堅(jiān)定推動突破性科學(xué)發(fā)展，期待為亟待創(chuàng)新藥物的患者的生活帶來顯著改善。”
帕金森病是最為常見的神經(jīng)退行性運(yùn)動障礙疾病，影響全球超過 1000 萬人。它是由大腦中神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的，導(dǎo)致多巴胺（一種參與例如記憶或運(yùn)動等過程的神經(jīng)遞質(zhì)）水平降低。該疾病通常開始表現(xiàn)為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運(yùn)動障礙（面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定、扭體樣狀態(tài)）。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀，但其作用會隨著疾病的進(jìn)展而減弱，目前尚無可以改善病情的治療手段。通過針對疾病根源，細(xì)胞與基因治療旨在實(shí)現(xiàn)超越對癥治療的目標(biāo)。
BlueRock使用真正的多巴胺能神經(jīng)元，旨在重新支配人腦受影響的區(qū)域并逆轉(zhuǎn)退化過程，從而實(shí)現(xiàn)恢復(fù)運(yùn)動功能的可能。BlueRock的臨床試驗(yàn)將在美國與加拿大的研究中心招募十名患者。在這項(xiàng)研究中，患者接受手術(shù)將產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞移植到殼核中，而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結(jié)構(gòu)。I期研究 （NCT04802733）的主要目標(biāo)是評估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活與運(yùn)動效應(yīng)的證據(jù)，評估兩年期的持續(xù)安全性和耐受性，以及評估移植的可行性。
AskBio的方法由AAV組成，該AAV將人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）基因遞送至殼核內(nèi)的神經(jīng)元，從而讓受帕金森病影響的大腦區(qū)域表達(dá)和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF進(jìn)行的長期實(shí)驗(yàn)表明：在嚙齒類動物和非人靈長類動物模型中，GDNF的持續(xù)表達(dá)可以促進(jìn)中腦神經(jīng)元的再生以及運(yùn)動功能的顯著恢復(fù)。 AskBio的臨床研究目前正在美國招募并評估患者進(jìn)行Ib期臨床試驗(yàn)，旨在評價(jià)安全性及初步療效。自2020年8月啟動以來，共有十名患者被招募入組Ib期研究（NCT04167540）。
關(guān)于拜耳
拜耳作為一家跨國企業(yè)，在生命科學(xué)領(lǐng)域的健康與農(nóng)業(yè)方面具有核心競爭力。公司致力于通過產(chǎn)品和服務(wù)，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰(zhàn)，造福人類和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動可持續(xù)發(fā)展并對業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響。同時(shí)，集團(tuán)還通過科技創(chuàng)新和業(yè)務(wù)增長來提升盈利能力并創(chuàng)造價(jià)值。在全球，拜耳品牌代表著可信、可靠及優(yōu)質(zhì)。在2020財(cái)年，拜耳的員工人數(shù)約為100,000名，銷售額為414億歐元。不計(jì)特殊項(xiàng)目的研究開發(fā)投入為49億歐元。更多信息請見www.bayer.com。
關(guān)于AskBio
2020年被收購后作為拜耳旗下全資、獨(dú)立運(yùn)營的子公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical, Inc.）是一家全面整合腺相關(guān)病毒的基因療法公司，專注于開發(fā)具有治愈疾病潛力，能夠拯救生命的藥物。AskBio擁有包括神經(jīng)肌肉，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，心血管和代謝性疾病等適應(yīng)癥領(lǐng)域的臨床項(xiàng)目組合。公司處于臨床階段的產(chǎn)品研發(fā)線包括用于龐貝氏癥、帕金森病和充血性心力衰竭，以及授權(quán)開發(fā)針對血友病和杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥等臨床適應(yīng)癥的療法。AskBio的基因療法平臺包括一項(xiàng)行業(yè)領(lǐng)先的專利細(xì)胞系生產(chǎn)工藝Pro10?以及廣泛的腺相關(guān)病毒 （AAV）衣殼和啟動子庫。AskBio全球總部位于美國北卡羅來納州三角研究園，歐洲總部位于英國愛丁堡。公司已經(jīng)成功研發(fā)數(shù)百種專利第三代AAV衣殼和啟動子，部分已經(jīng)進(jìn)入臨床測試。AskBio成立于2001年，作為基因治療領(lǐng)域的早期創(chuàng)新者，在AAV生產(chǎn)，嵌合和自互補(bǔ)衣殼等領(lǐng)域擁有超過500項(xiàng)專利。了解更多信息請?jiān)L問 www.askbio.com或關(guān)注公司領(lǐng)英賬戶。
關(guān)于BlueRock
BlueRock公司是一家工程化細(xì)胞療法公司，其使命是為難治性疾病開發(fā)再生藥物。該公司的“基因+細(xì)胞”平臺可通過同時(shí)利用多能細(xì)胞生物學(xué)與基因編輯技術(shù)，產(chǎn)生、制造并提供具有工程化功能的真實(shí)細(xì)胞療法，從而實(shí)現(xiàn)了一種方法：理論上人體內(nèi)任何細(xì)胞都是可以被制造、任何基因組中的基因都是可以被編輯而用于治療目的的。此平臺應(yīng)用前景廣泛，但公司目前專注于神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)及免疫學(xué)領(lǐng)域。2019年8月，拜耳集團(tuán)以包括預(yù)付款及里程碑付款總計(jì)價(jià)值10億美元收購了該公司。對于BlueRock，這標(biāo)志著其發(fā)展之路的又一新階段，旨在證明退行性疾病是可逆轉(zhuǎn)的，并將其革命性新藥帶給存在迫切需求的患者。更多信息請?jiān)L問www.bluerocktx.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包括拜耳集團(tuán)管理層基于當(dāng)前設(shè)想和預(yù)測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和其它因素均可能導(dǎo)致公司未來的實(shí)際運(yùn)營結(jié)果、財(cái)務(wù)狀況、發(fā)展或業(yè)績與上述前瞻性表述中所作出的估計(jì)產(chǎn)生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網(wǎng)站http://www.bayer.com/上公開的拜耳各項(xiàng)報(bào)告。本公司沒有責(zé)任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發(fā)生的事件或發(fā)展。
