蘇州2021年5月25日 /美通社/ -- 如今，中國已躍居為全球第二大藥品市場，但距離成為真正的“制藥強國”尚存在距離。“2020年全球制藥企業TOP50”榜單中，中國藥企僅有兩家入圍。堅持創新，尤其是重點發展源頭創新，是推進中國從“制藥大國”邁向“制藥強國”的必由之路。
中國醫藥行業一直在創新，近百年來，走過了從進口藥品銷售，到仿制藥、改良型新藥研制，再到進口替代、跟蹤創新的道路，并以此滿足了世界最大的人口國的基本臨床需求。然而，臨床上仍有大量未被滿足的需求，需要通過原創新藥來填補空白。當前，國際創新藥物研發的主流方向，是立足基礎研究帶來的新突破，瞄準疾病調控新機制與藥物作用新靶標，開展成本效益高的創新藥物研發。
例如，通過對基因組學的探索研究，發現了諸多新的致病因子，持續推動藥物的變革進展。2016年末，美國啟動的癌癥“登月計劃”也使得這股風潮更加流行。藥物基因組學研究基因序列多態性與藥物效應多樣性之間關系，一度被當成研究高效、特效藥物的重要途徑。
然而，疾病的發生、發展是一個復雜過程，基因變異、表觀遺傳的改變、基因表達水平、翻譯后修飾、代謝結構異常等諸多因素，都會影響生命體特征的改變。單一組學研究瓶頸逐步顯現，多組學漸成發展趨勢。多組學聯合研究從多分子層次出發，通過整合生物系統中基因組、轉錄組、蛋白質組、修飾組、代謝組、免疫組等細分方向，從多個維度呈現生物系統中立體的生物學過程。把這些豐富的信息關聯起來，將會極大的豐富我們對疾病的認知，也將為創新藥物研發帶來巨大機遇。
在2021藥物信息協會(DIA)中國年會上，由序禎達(SEQUANTA)聯合因美納(Illumina)和歐鄰科(Olink)舉辦的午餐會現場，一場關于多組學技術如何助力藥物研發的探討成為熱點。
打造多組學檢測技術一站式平臺
新藥研發是一個充滿挑戰和不確定性的事業，投入巨大而成功者寥寥。一個很重要的原因在于，過往所使用的孤立或單一的研究方法與思路，對復雜疾病（比如癌癥）發生、發展機理的調查只能算管中窺豹。多組學研究從基因組學、轉錄組學、表觀遺傳學、蛋白組學、免疫組學、代謝組學等方面著手，對復雜疾病獲得更全面、更深入的了解。
序禎達一直在打造的，正是這樣一個涵蓋了基因組、轉錄組、表觀組、蛋白組等的高質量多組學服務平臺，將一流的技術與應用打通鏈接。為此，序禎達引進因美納的測序平臺和TSO500腫瘤大panel、歐鄰科的蛋白質組學檢測技術，以及其他基于單細胞的多組學檢測技術，合作推進精準醫療發展。
這當中，因美納的NGS服務是基因組學的基礎，是多組學研究中不可缺少的核心技術。作為全球目前最大的癌癥基因信息數據庫，TCGA項目便主要依賴于大規模測序為主的基因組分析服務。
“TCGA項目的一個重大意義就在于，通過整合分析以基因組學為核心的多組學數據，實現了對常見癌癥的更為精準的分子分型。”前休斯敦貝勒醫學院人類基因組測序中心助理教授、現因美納大中華區技術負責人汪敏博士介紹道，“近幾年通過以NGS為基礎的多組學研究讓我們對癌癥組織的免疫微環境也有了許多全新的認識。這些有價值的重要信息不僅加深了我們對癌癥這種復雜疾病的理解，促進新藥物靶點的發現，還幫助改進了藥品臨床試驗入組人群的標準，提高了藥物研發成功率。”
序禎達的另一位“好伙伴”歐鄰科，則以多重蛋白組檢測技術見長。其蛋白組檢測技術，也可以利用NGS測序儀產生數據，與獲得的基因組數據聯用，幫助科學家發掘新的藥物靶點，有利于科學家更全面、精準地理解實時生物學。序禎達和歐鄰科的合作，將共同推動先進蛋白質組學檢測技術在中國的推廣。
歐鄰科中國區總經理韋利峰先生指出，“創新技術的采用，有一個過程”，同時他也表示，從歐鄰科的經歷看到，將多重蛋白組與基因組結合的多組學檢測技術發展速度十分可觀，“歐鄰科2016年從瑞典出發進入北美市場，至今全球Top 20藥企中有至少19家已經是歐鄰科的客戶”。
他相信，中國本土創新企業正不斷謀求全球競爭力，越來越多的藥物研發機構開始進行研發升級，從跟蹤創新到源頭創新。在與國際大藥廠同場競技的過程中，多組學檢測技術必將成為一些卓越的頭部企業重要的研究工具。
面對上述產業變革，序禎達攜手因美納、歐鄰科等技術提供商，基于具備CLIA/CAP資質的高標準實驗室，共同打造多組學一站式服務平臺。
多組學技術的臨床應用
實際上，多組學的臨床應用早在前些年就已經開始，包括腫瘤、自身免疫病、感染性疾病等適應證上。首都醫科大學張恒輝教授認為，得益于體液和組織等多元化的樣本，加之資本市場的關注，腫瘤的多組學探索進展速度最快。
“在臨床方面，特別是對疾病的認知，目前已經到了一個更高的維度，數據整合將會給我們提供更多的信息。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院研究員曹亞南教授如是作比，“不論是診斷、治療還是相關的藥物研發領域，低垂的果實已經被摘完了。我們怎樣去發現新的靶點、診斷方法，必須回歸到技術的進步。”
換句話說，當前的基礎研究需要更大的樣本量、更復雜的試驗設計；從數據層面看，也需要更高的分辨率。分辨率的內涵是，我們得從過去的群體視角，切換到個體視角、基因組學視角、蛋白組學視角，再到如今的多組學視角的應用。
曹亞南教授補充道：“我覺得大家可以達成一種共識，通過這些數據和生產技術的突破，也許會給生物醫藥領域帶來更多的機會。最終臨床應用上，國內的研究，包括由此產生的數據，能夠為本土患者提供更有針對性的幫助。”
這不僅是曹亞南教授的心愿，也是序禎達的愿景。序禎達研發中心負責人李源博士相信，一個專業的高質量的服務平臺，能夠更好地讓多組學上下游的各個合作伙伴相互賦能。而這，也是助力打造精準醫療，尤其是創新藥物研發良好生態的重要命題。
如何構建多組學的產業生態？
“良好的生態環境涉及到很多方面，包括國家政策，還有投資人，都會對產業產生很大的影響和推動。”汪敏博士表示，“如果用一個詞來加以概括，我覺得是‘順’。站在多組學的潮頭和風口，扎實地做好科研基礎工作，同時也積極地開拓應用領域，這樣才能更好地把握產業的發展方向和機遇。”
不僅是企業，研究機構、臨床機構、投資機構都需要置身其中。正如韋利峰先生所說的，自然界的不同生態是圍繞太陽而發展起來，不論是藥物研發，還是腫瘤早篩等其他應用場景，重要的是找到像自然界中的太陽一樣的diver。
“對于我們來說，未被滿足的臨床需求，是一個持續的驅動力。我們愿意圍繞這個初衷，服務于整個精準醫療的市場。”韋利峰先生進一步補充。
張恒輝教授則從臨床資源、資金、人才隊伍支持的角度分享看法。“需要有穩定的實驗室服務、生物信息分析人員、持續的經費支撐，才使得整個生態朝著可持續的方向發展。”
活動現場，序禎達和歐鄰科達成了戰略合作簽約。雙方將共同利用各自優勢資源，持續推動多組學技術的落地與應用。
“整個多組學研究上，我們確實需要更多的創新，也需要更多的合作，序禎達在這方面能夠做到的，就是我們把國內外先進技術帶給合作伙伴，成為一個優質的多組學平臺，然后跟大家一起互動，多碰撞出一些火花，在多組學領域找到更好的服務于臨床研究的機會。”李源博士最后期待說。
關于序禎達生物科技
序禎達生物科技是中國領先的多組學研究和臨床服務提供商，致力于基因組學、蛋白質組學和其他相關服務。本著以研究為首任，以客戶為中心的宗旨，支持藥物研發企業進行藥物篩選、生物標記物發現和臨床試驗。
序禎達生物科技提供經過科研標準及CAP標準驗證的多樣化基因組學和蛋白質組學檢測，包括基因分型和基因表達qPCR檢測，NGS檢測和蛋白質生物標志物檢測。
其中最具特色的檢測包括FoundationOne CDx、用于組織和ctDNA的Illumina TSO500檢測、10x Genomics單細胞解決方案、Olink Target 96 qPCR、基于NovaSeq的Olink Explore 1536 Panel、宏基因組測序、mRNA測序、smRNA測序、全基因組測序、外顯子組測序等，并可根據特定項目需求提供各種定制化Panel檢測。
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