• 2021年第一季度產(chǎn)品收入共計1.061億美元；相比較，去年同期為0.521億美元
• 自新版國家醫(yī)保藥品目錄2021年3月正式執(zhí)行以來，百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®的市場需求顯著增加
• 與諾華就百澤安^®達成的合作與授權協(xié)議正式生效且由此獲得 6.5 億美元預付款
• 廣州生物藥生產(chǎn)基地于3月獲準商業(yè)化生產(chǎn)，進一步提升百澤安^®在中國的市場供應以及公司總體戰(zhàn)略能力

美國麻省劍橋和中國北京2021年5月7日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球化的生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日公布近期業(yè)務亮點、預計里程碑事件以及2021年第一季度財務業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強（John V. Oyler）先生表示：“2021年第一季度，公司在多項關鍵戰(zhàn)略目標中取得長足進展，包括在中國擴大商業(yè)發(fā)展規(guī)模，在全球范圍內(nèi)遞交多項上市注冊申請以改善藥物可及性，繼續(xù)推進涵蓋潛在同類第一和自主研發(fā)組合用藥在內(nèi)的產(chǎn)品管線，以及進一步提高生物藥生產(chǎn)能力。自3月1日新版國家醫(yī)保藥品目錄正式執(zhí)行以來，公司三款納入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新抗腫瘤藥物以及商業(yè)化產(chǎn)品線的市場表現(xiàn)令人振奮。此外，公司與諾華達成的授權與合作協(xié)議正式生效，也由此獲得一筆高達6.5 億美元的預付款。不久前，我們還宣布了在針對慢性淋巴細胞白血病的 ALPINE 3 期臨床試驗的中期分析中，取得了積極結果，進一步展現(xiàn)出百悅澤^®的差異化及其成為同類最優(yōu)藥物的潛力。我們相信百濟神州能夠履行創(chuàng)立之初的使命——為全球數(shù)十億人口提供高質(zhì)量的藥物。”

近期業(yè)務亮點及預計里程碑事件

商業(yè)運營

• 截至2021年3月31日的三個月，公司全球產(chǎn)品收入共計1.061億美元，相較去年同期的0.521億美元，同比增長104%。第一季度的產(chǎn)品銷售額同比去年同期以及環(huán)比上一季度均有漲幅，主要由于公司不斷推進產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布的進程，包括自新版國家醫(yī)保藥品目錄（以下簡稱“醫(yī)保”）2021年3月1日正式執(zhí)行以來，百澤安^®、百悅澤^®以及安加維^®使用患者需求大幅增加，足以抵消上述藥品納入醫(yī)保后價格下調(diào)的凈效應
• 第一季度產(chǎn)品收入持續(xù)增長，盡管受到一筆0.242億美元付款的負面影響，這是由于百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®納入醫(yī)保后價格下調(diào)，而本季度一些以醫(yī)保前價格出售的產(chǎn)品仍在分銷渠道中，按照慣例，公司支付這筆款項用以補償經(jīng)銷商，其中大部分與百澤安^®相關
• 自百澤安^®、百悅澤^®以及安加維^® 納入醫(yī)保以來，醫(yī)院進院數(shù)量顯著增加，分別達到納入醫(yī)保前的約4倍、8倍和6倍
• 盡管新冠疫情對患者治療方案的影響仍在持續(xù)，疫苗接種計劃，百悅澤^®在美國的銷售額仍保持穩(wěn)定增長

研發(fā)項目

百悅澤^®（澤布替尼）：一款設計旨在最大化靶點占有率、最小化脫靶效應的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，在美國、中國、加拿大和其他國際市場已在特定適應癥中獲批，目前其在全球范圍內(nèi)更多審批流程正在進行中

• 宣布百悅澤^®對比伊布替尼用于治療成年復發(fā)或難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的 ALPINE 3 期臨床試驗（NCT03734016）在中期分析中獲得積極結果
• 宣布百悅澤^®用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者在加拿大獲批并實現(xiàn)商業(yè)化上市，該項獲批是基于百悅澤^®對比伊布替尼的 ASPEN 3期臨床試驗
• 繼續(xù)在新市場中推進百悅澤^®的商業(yè)化進程。百悅澤^®現(xiàn)已在以色列上市，用于治療既往至少接受過一種療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。迄今為止，百濟神州已經(jīng)在除美國和中國之外的，包括歐盟和20多個國家遞交了超過30項針對多項適應癥的注冊申請

百悅澤^®預計里程碑事件

• 最早將于2021年公布百悅澤^®對比苯達莫司汀加利妥昔單抗用于治療初治 CLL或SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗（NCT03336333）主要結果
• 將于2021 年在一場重要醫(yī)學會議上公布ALPINE 3期臨床試驗（NCT03734016）的中期結果，并將于2022年公布最終結果
• 繼續(xù)在全球范圍推進百悅澤^®的新適應癥注冊項目，包括2021年在中東地區(qū)、南美地區(qū)、加拿大、澳大利亞和俄羅斯?jié)撛讷@批用于治療特定MCL患者，以及在美國、歐盟、中國和澳大利亞等地潛在獲批用于治療WM患者
• 將于2021年完成百悅澤^®聯(lián)合奧比妥珠單抗對比奧比妥珠單抗作為單藥用于治療R/R濾泡性淋巴瘤（FL）患者的ROSEWOOD 全球關鍵性2期臨床試驗（NCT03332017）患者入組

百澤安^®（替雷利珠單抗）：一款設計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安^®在中國已在特定適應癥中獲批，目前正在全球范圍內(nèi)為獲得更多批準進行開發(fā)

• 與諾華達成的一項合作與授權協(xié)議正式生效，授權諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®且獲得6.5 億美元預付款
• 宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進展的二或三線局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的新適應癥上市申請（sBLA）
• 一項百澤安^®聯(lián)合和黃醫(yī)藥研發(fā)的呋喹替尼針對實體瘤的全球2期臨床試驗（NCT04716634）啟動患者入組
• 一項百澤安^®與依托泊苷聯(lián)合或不聯(lián)合和鉑類化療用于治療既往未接受過治療的廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（NCT04005716）已完成全部患者入組
• 在美國癌癥研究協(xié)會（AACR）2021 年年會的一項口頭報告中公布了百澤安^®對比多西他賽針對二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者的全球 3 期RATIONALE 303臨床試驗（NCT03358875）的中期結果

百澤安^®預計里程碑事件

• 與諾華合作，將于2021年在中國境外遞交首項新藥上市許可申請（BLA）
• 將于2021年上半年和2021年年中在中國分別遞交針對MSI-H / dMMR實體瘤以及針對二線食管鱗狀細胞癌（ESCC）的sBLA
• 將于2021年在中國獲批用于治療一線非鱗狀NSCLC患者以及獲批用于治療二或三線肝細胞癌（HCC）患者
• 將在美國臨床腫瘤學會（ASCO）2021年線上年會中公布臨床數(shù)據(jù)，包括以下海報展示:
• 一項百澤安^®對比化療用于治療二線晚期不可切除ESCC患者的RATIONALE 302臨床試驗（NCT03430843）
• 一項百澤安^®作為單藥用于治療既往接受過治療的局部晚期不可切除或MSI-H/ MRD實體瘤患者的2期臨床試驗（NCT03736889）
• 將于2021年公布一項百澤安^®聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于治療一線鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床試驗（NCT03924986）主要結果
• 將于2021年完成一項百澤安^®對比安慰劑聯(lián)合放化療用于治療局限性ESCC患者的3期臨床試驗（NCT03957590）的患者入組

帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

帕米帕利預計里程碑事件

• 于2021年上半年在中國獲批用于治療既往接受過至少兩線化療、伴有胚系BRCA突變的復發(fā)晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者
• 將于2021年或2022年上半年公布帕米帕利作為針對鉑敏感復發(fā)性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結果
• 將在ASCO 2021年線上年會上公布臨床數(shù)據(jù)，包括以下海報展示:
• 帕米帕利在中國用于治療胚系BRCA突變的局部晚期或轉移性HER2陰性乳腺癌患者的2期臨床試驗（NCT03575065）
• 帕米帕利對比安慰劑作為對鉑類一線化療響應的無法手術的局部晚期或轉移性胃癌患者維持治療的2期臨床試驗（NCT03427814）

Ociperlimab (BGB-A1217)：一款具有強效Fc功能的在研TIGIT單克隆抗體

• 在下列臨床試驗中開展患者入組：
• 一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療先前接受過治療的復發(fā)或轉移性宮頸癌患者的AdvanTIG-202 2期臨床試驗（NCT04693234）
• 一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®對比百澤安^®聯(lián)合安慰劑用于治療PD-L1高表達的不可切除、局部晚期、復發(fā)或轉移性ESCC患者的AdvanTIG-203 2期臨床試驗（NCT04732494）

Ociperlimab預計里程碑事件

• 將在ASCO 2021年線上年會中公布一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療晚期實體瘤患者的1期劑量遞增試驗（NCT04047862）的臨床數(shù)據(jù)
• 將于2021年上半年啟動一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療PD-L1高表達且無EGFR敏感突變或ALK易位的一線局部晚期、不可切除或轉移性NSCLC患者的AdvanTIG-302全球3期臨床試驗（NCT04746924）的患者入組
• 將于2021年啟動一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®和同步放化療用于治療既往未接受過治療的局部晚期不可切除NSCLC患者的全球3期AdvanTIG-301臨床試驗（NCT04866017）的患者入組

早期自主研發(fā)項目

• 宣布一項在研造血干細胞激酶1（HPK1）抑制劑BGB-15025的1期臨床試驗（NCT04649385）已完成首例患者給藥。BGB-15025的設計旨在成為一款高活性、高選擇性的HPK1小分子口服抑制劑，代表了一種創(chuàng)新型腫瘤免疫方案，是目前最早進入臨床研究階段的HPK1抑制劑之一
• 繼續(xù)推動早期自主研發(fā)管線，包括BGB-11417（一款針對腫瘤正處于1期臨床開發(fā)的BCL-2抑制劑）、BGB-A445（一款與百澤安^®聯(lián)合針對實體瘤目前處于1期臨床開發(fā)的非配位體抗OX40單克隆抗體），以及BGB-10188（一款與百悅澤^®或百澤安^®聯(lián)合針對腫瘤目前處于1期臨床開發(fā)的PI3Kδ抑制劑）

早期自主研發(fā)項目預計里程碑事件

• 將于2021年啟動一項百濟神州在研BCL-2抑制劑BGB-11417針對急性髓細胞性白血病（AML）和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的1期臨床試驗（NCT04771130）。BGB-11417的設計旨在成為一款高活性、高選擇性的BCL-2小分子抑制劑
• 將于2021年上半年啟動一項BGB-A425的1/2 期臨床試驗（NCT03744468）的2期部分

安進公司合作項目

• BLINCYTO^®注射用貝林妥歐單抗針對兒童復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的sBLA已在中國被受理并納入優(yōu)先審評

其他合作項目

Sitravatinib ：一款在研受體酪氨酸激酶（RTK）抑制劑，抑制TAM（TYRO3、AXL、MERTK）受體家族、分裂受體家族（VEGFR 2和KIT）和RET。百濟神州獲得 Mirati Therapeutics授予sitravatinib在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭的授權

• 在AACR 2021 年年會上的兩項口頭報告中公布百澤安^®聯(lián)合與 Mirati Therapeutics合作開發(fā)的sitravatinib 的臨床數(shù)據(jù)。公布的數(shù)據(jù)來自一項 1b 期臨床試驗（NCT03666143）的兩個隊列，分別用于治療 PD-1/PD-L1 療法難治性或耐藥性的不可切除或轉移性黑色素瘤患者以及用于治療晚期鉑類耐藥卵巢癌（PROC）患者
• 完成了一項Sitravatinib作為單藥治療和聯(lián)合百澤安^®用于治療局部晚期或轉移性HCC或胃/胃食管連接癌（GC / GEJC）患者的1/2期臨床試驗（NCT03941873）患者入組
• Sitravatinib預計里程碑事件
• 將于2021年啟動一項sitravatinib聯(lián)合百澤安^®用于治療鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗

生產(chǎn)運營

• 宣布NMPA已批準廣州生物藥生產(chǎn)基地用于開展百澤安^®的商業(yè)化生產(chǎn)。廣州生物藥生產(chǎn)基地為百濟神州全資擁有，占地超過 10萬平方米 （1000000 平方英尺），獲批 8000 升產(chǎn)能用于商業(yè)化生產(chǎn)，為中國市場生產(chǎn)和商業(yè)化供應百澤安^®。目前廣州生物藥生產(chǎn)基地正在進行的另一階段建設，預計將在 2022 年底前完成，屆時，總產(chǎn)能將達到 64000 升

新冠肺炎疫情影響和應對措施

• 公司預計新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機將繼續(xù)對其業(yè)務造成一定的負面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通、檢查及申報、臨床試驗的患者、參與以及數(shù)據(jù)公布。該全球大流行對全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標開展工作

其他發(fā)展

• 宣布任命 Julia Wang（王愛軍）為首席財務官，于 2021 年 6 月 30 日正式生效。王愛軍女士將接任此前宣布將從百濟神州退休的梁恒博士。為確保工作有序交接，梁恒博士將留任至 6 月 30 日
• 繼續(xù)開展在上海證券交易所科技創(chuàng)新板（STAR Market）進行首次公開募集普通股的申請工作，預計將在2021年完成。具體時間視市場環(huán)境、股東和監(jiān)管批準情況而定

2021年第一季度財務業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2021年3月31日的三個月現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資為48億美元；相比較， 截至2020年12月31日的持有額為47億美元，實現(xiàn)了1.621億美元的增長

• 截至2021年3月31日的三個月經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為1.251億美元，其中包括與諾華的合作協(xié)議作為預付款收到的6.5億美元；資本支出為0.424億美元；支付授權藥物預付款所用現(xiàn)金為0.85億美元；募集資金所得現(xiàn)金為1.074億美元， 其中包括銀行貸款和員工認股選擇權的行使
• 收入 截至2021年3月31日的三個月的收入為6.059億美元；相比較，去年同期收入為0.521億美元
• 截至2021年3月31日的三個月產(chǎn)品收入為1.061億美元；相比較，去年同期為0.521億美元。收入包括：
• 百澤安^®在華產(chǎn)品收入為0.489億美元；相比較，去年同期收入為0.205億美元
• 百悅澤^®的產(chǎn)品收入為0.221億美元；相比較，去年同期收入為0.007億美元
• 安進公司授權百濟神州在華銷售的第一款產(chǎn)品安加維^®的產(chǎn)品收入為0.145億美元。公司自2020年7月開始進行安加維^®銷售活動
• 百時美施貴寶授權在華銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為0.203億美元；相比較，去年同期為0.308億美元。本季度產(chǎn)品收入出現(xiàn)下滑，主要由于在2020年3月NMPA暫停ABRAXANE^®供應后，百時美施貴寶實施了相應的產(chǎn)品自愿召回
• 截至2021年3月31日的三個月合作項目收入為4.998億美元，主要來自諾華公司共6.5億美元預付款收入的部分確認。去年同期無合作項目收入
• 費用 截至2021年3月31日的三個月費用為5.357億美元；相比較，去年同期費用為4.258億美元
• 銷售成本 截至2021年3月31日的三個月銷售成本為0.327億美元；相比較，去年同期為0.141億美元。銷售成本增加主要歸因于百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®產(chǎn)品銷售增加，其中部分與百時美施貴寶公司授權銷售產(chǎn)品的銷量下滑相抵消
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2021年3月31日的三個月研發(fā)費用為3.207億美元；相比較，去年同期的研發(fā)費用為3.043億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于用于正在進行以及新啟動的后期關鍵性臨床試驗持續(xù)增長的費用，新增的藥物注冊登記準備，以及與商業(yè)化前活動和供應相關的生產(chǎn)成本。2021年第一季度，授權候選藥物的研發(fā)相關預付款為0.85億美元，比去年同期的0.43億美元減少了0.345億美元。2021年第一季度，研發(fā)相關股權獎勵支出為0.219億美元；相比較，去年同期為0.204億美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2021年3月31日的三個月銷售、一般及行政管理費用為1.821億美元；相比較，去年同期為1.071億美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，以及公司打造全球布局而不斷擴大全球商業(yè)團隊規(guī)模的相關費用增加。2021年第一季度，銷售、一般及行政管理相關的股權獎勵支出為0.239億美元；相比較，去年同期為0.179億美元
• 凈收入 截至2021年3月31日的三個月，凈收入為0.665億美元，即每股基本及稀釋后收益分別為0.06美元和0.05美元，或每股美國存托股（ADS）基本和稀釋后收益分別為0.73美元和0.69美元；相比較，去年同期凈虧損為3.637億美元，即每股0.36美元，或每股ADS 4.70美元

財務摘要

簡要合并資產(chǎn)負債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認會計準則）

(單位為1000美元)

簡要合并營運報表（美國一般公認會計準則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1000 美元）

[1] 截至3月31日的2021年第一季度和2020年第一季度研發(fā)費用包括正在進行研發(fā)的授權藥物相關預付款，分別為0.85億美元和0.43億美元。