蘇州2021年3月25日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其2020年公司財務業績及業務亮點。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“回顧2020年，我們實現了重大業務進展，助力我們成為一家全方位的生物制藥公司。根據公司既定發展戰略，我們超額完成了所有業務領域的發展目標，進一步加強了公司的財務優勢，創造了后期產品管線的價值與長期潛力。我們也豐富了早期產品管線，并極大地提升了公司研發能力。近日，公司迎來了首款精準治療藥物的上市獲批，另一款產品也即將獲批，這充分體現了我們將創新型藥物迅速推向市場的能力。”
“展望2021年，我們已制定了完善的商業運營與臨床開發策略，并將迎來多款產品獲批上市，與此同時，我們還將提交多個新藥上市申請。在商業運營層面，我們不斷擴張的商業運營團隊蓄勢待發，為產品上市做準備，將全面覆蓋主要城市和醫院，提升產品可及性。在早期研發管線層面，我們擁有許多令人期待的候選產品。這些機遇將能夠幫助我們通過多種途徑實現長期增長與價值創造，并踐行我們的核心使命：為癌癥患者帶來突破性療法，延長患者生命、提升患者生活質量?！?/p>
業務摘要
在過去的一年中，基石藥業完成重大業務進展。我們繼續執行及實施系統性的增長戰略，實現了從管線開發到商業化能力建設的所有方面的重大目標。在我們的商務拓展成果中，我們與合作伙伴達成協議，使兩個主要免疫腫瘤治療藥物的商業潛力最大化，并在全球范圍內擴展聯合用藥策略的機會。因此，我們處于轉型為商業化階段公司的轉折點，公司擁有全球合作伙伴關系及商務拓展機會、研發方向得以優化、產品組合專注于極具潛力的新藥類別及聯合療法，商業團隊具備經過驗證的產品營銷能力。
截至2020年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：
I. 同類首創精準治療藥物獲批上市；第二個預期即將獲批
2021年3月24日，中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）已批準普吉華®（普拉替尼，RET抑制劑）用于治療經含鉑化療后的晚期或轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的成年患者。普吉華®是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，亦為基石藥業首個批準的精準治療藥物。
我們預期國家藥監局將于不久后批準泰吉華®（阿伐替尼, KIT/PDGFRA抑制劑）用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成人患者。一旦獲批，泰吉華®預計將成為中國首個針對PDGFRA外顯子18突變GIST患者的精準治療藥物。
II. 為關鍵后期治療藥物遞交多個新藥申請
我們繼續推進在研產品開發，成功遞交多個后期同類首創治療藥物針對不同腫瘤治療領域以及適應癥的新藥上市申請（NDA），為商業化做好充分準備。
- 普拉替尼（CS3009, RET抑制劑）
－ 2020年9月，N DA獲國家藥監局受理，用于治療先前經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC患者。于2020年9月，國家藥監局授予優先審評資格。我們已于2021年3月24日收到 NDA批準。
－ 2020年12月，國家藥監局授予突破性療法認定（BTD）用于治療晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）。我們已于2021年3月向國家藥監局遞交NDA用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及 RET融合陽性甲狀腺癌。
- 阿伐替尼（CS3007, KIT/PDGFRA抑制劑）
－ 我們向國家藥監局遞交的用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性GIST成年患者的NDA于2020年4月獲受理。2020年7月，國家藥監局授予優先審評資格。我們預期即將獲得NDA批準。
－ 我們于2020年3月針對以上相同適應癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交NDA。我們預計將于2021年上半年收到NDA批準。
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）
－ 2020年8月，舒格利單抗一線治療四期鱗狀及非鱗狀NSCLC的三期試驗達到主要研究終點。有關此適應癥的NDA已于2020年11月獲國家藥監局受理。我們預計于2021年下半年取得NDA批準。
－ 舒格利單抗用于治療四期鱗狀及非鱗狀NSCLC的數據在PD-1及PD-L1單克隆抗體中顯示出同類最優的潛力，亦是唯一一款聯合化療對NSCLC兩種組織亞型均有效的PD-L1。相比化療，舒格利單抗與化療聯合，能減少50%疾病進展或死亡的風險。該結果是已發布的PD-1及PD-L1單克隆抗體數據中最優者之一。
III. 后期管線其他重大成就
2020年，我們其他的核心后期分子達成了重要的里程碑，其開發亦得以順利推進。
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）
－ 2020年8月新藥申請（IND）獲得美國食品藥品監督管理局（美國FDA）批準之后，于2020年10月，獲得美國FDA就用于治療患有T細胞淋巴瘤患者的孤兒藥資格（ODD）以及就用于治療患有復發/難治性（R/R）結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（ENKTL）成人患者的BTD。于2021年2月獲國家藥監局授予用于治療患有R/R ENKTL患者的BTD。
－ 我們正在開展一項舒格利單抗單藥用于三期NSCLC患者放化療后維持治療的III期試驗。于2020年12月完成患者招募，我們預計于2021年上半年公布關鍵結果。
－ 我們已完成舒格利單抗對多種癌癥類型的概念驗證臨床研究，并于2020年的國際會議中展示了數據。結果顯示，舒格利單抗對食道癌及胃癌十分有效，并為進行中的三期試驗提供了有力的支持證據。
- CS1003（PD-1抗體）
－ 我們正在開展CS1003 與 LENVIMA®(lenvatinib)聯合療法用于一線治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的全球III期試驗，LENVIMA®(lenvatinib)為用于晚期HCC患者的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）標準療法。于2020年7月，美國FDA向CS1003授予ODD，用于治療HCC患者。
IV. 進一步建立強大商業化能力
我們投資并拓展強大而高效的商業化能力，以支持2021年全球突破性治療藥物的成功推出。我們通過博鰲先行區成功推出兩種晚期藥物，證明了我們的能力。
- 于2020年，我們的商業團隊為2021年的4項商業化上市奠定基礎：于中國大陸上市普拉替尼（RET抑制劑）、阿伐替尼（KIT/PDGFRA抑制劑）及艾伏尼布（IDH1抑制劑）以及于臺灣地區上市阿伐替尼。具體成果包括：
－ 建立成熟商業團隊：我們建立強大的商業能力，領導團隊經驗豐富，包括銷售員工在內的整體團隊規模達到約200名，而計劃于2021年底前達到300名。我們快速提升的商業能力全面覆蓋4 個主要腫瘤學領域、超過400家醫院及約100個城市。該覆蓋范圍內的醫院在精準治療藥物的處方銷售金額占比超過80%。憑借這一覆蓋范圍以及我們在精準藥物方面的先發優勢，我們相信我們正在建立一支能夠實現我們商業愿景的商業團隊。
－ 成功的品牌發展計劃：我們積極與關鍵意見領袖（關鍵意見領袖）互動，并參加當地著名癌癥協會的活動以獲得重要認可及推薦，同時推出各種計劃以將基石藥業作為醫療專業人士（醫療專業人士）對有關疾病、治療范例及診斷標準主題的數據源。阿伐替尼及艾伏尼布已正式獲得中國臨床腫瘤學會（CSCO）診療指南推薦，分別用于治療GIST及血液腫瘤。同時，我們憑借創新的數字工具及渠道進一步于醫療保健信息系統中提升基石的形象及品牌知名度。我們的數字平臺在基石藥業研發論壇日及CSCO虛擬展位上吸引了成千上萬的虛擬參與者及參觀者。此外，我們推出微信平臺，作為未來患者教育的教育及資料門戶。
－ 消除藥物使用障礙：我們與多家基因檢測公司積極合作，通過為病理學家提供分子診斷培訓等方式來建立檢測標準及認識。此外，我們與鎂信訂立合作協議，以啟動阿伐替尼及普拉替尼的優先特惠計劃。并且，我們已開始與不同的合作伙伴進行討論及談判，以開發多層支付系統以提高患者的負擔能力。
－ 擴大產品的可及性：于2020年第三季度，我們于博鰲先行區成功上市阿伐替尼及普拉替尼，使中國患者在國家藥監局批準新藥上市申請之前能夠提早使用精準創新藥物。該計劃在博鰲以最快的審批時間打破了記錄，并引起了醫療專業人士及患者的極大興趣。為了提高將我們的藥物納入基本醫療保險的可能性，我們已啟動一個外部咨詢項目，并組建內部工作組，以制定策略及實施發展藍圖，通過納入國家醫保藥品目錄（NRDL）確?；帢I產品最廣的可及性。此外，我們已經與國藥控股股份有限公司簽署戰略合作協議，以建立分銷渠道，以確?？梢詫⑻幏剿幬锟焖俳桓队诨颊摺?/li>
V. 實施變革性商務拓展計劃
2020年為基石藥業商務拓展取得突破的一年。本公司建立戰略合作伙伴關系，使兩個主要免疫腫瘤治療藥物商業化，同時顯著提高我們的創新及商業化能力。具體而言，該等成果為增長投資提供了資金，為我們的產品打開了全球市場，為共同開發和許可計劃贏得了新的合作伙伴，并支持新興藥物（例如抗體偶聯藥物（ADC）及多特異性抗體）的開發。
- 2020年9月，我們與輝瑞訂立多維度戰略合作，實現多個近期目標，并提高本公司投資增長戰略及發展計劃的能力。輝瑞投資200百萬美元以每股13.37港元的價格認購基石股份，并獲得基石后期腫瘤治療藥物舒格利單抗于中國大陸的授權，使得這一核心后期治療藥物的國內創收潛力最大化。該伙伴關系通過利用輝瑞龐大的商業平臺來推廣舒格利單抗，使基石藥業將其商業化能力集中在其他關鍵后期治療藥物上。此外，基石與輝瑞將共同選擇后期腫瘤治療藥物，以在大中華地區市場共同開發，雙方預計將于今年適當時候宣布該等共同開發的最新進展。
- 2020年10月，我們就在大中華區以外地區開發及商業化舒格利單抗和CS1003之獨家授權與EQRx, INC. (EQRx)訂立獨家對外特許合約。該公司具有獨特能力，可以引導該等重要的后期治療藥物的全球開發，并使其相對于現有的其他療法具有商業化優勢。通過與該公司合作，協議為將該等重要的后期治療藥物帶給全球患者群體提供了路徑。此外，我們將保留 CS1003在大中華區的開發和商業化權利，并將繼續探索其作為單藥和聯合療法策略組成部分的開發前景。
- 2020年10月，我們與LegoChem Biosciences, Inc.（LegoChem Biosciences）訂立獨家授權協議，于韓國境外地區領導全球開發并商業化LCB71，一種以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）為靶點的ADC。該協議通過引入新的藥物模式加強基石在精準治療業務領域的優勢，并提供在新興及極具潛力的治療方法中的一個潛在同類最優治療藥物。
VI. 提升研究能力及推進管線2.0
我們現正開展提升我們研究能力的戰略工作，重點關注同類首創及同類最優治療藥物，并增強內源創新。我們預計有關工作能將突破性科學及臨床洞察轉化為差異化產品，為基石帶來新興治療模式及作用機制，每年提交1到2項IND。我們近期的重點是兩種模式的治療藥物：ADC及多特異性抗體。我們正為兩種治療藥物今年提交IND進行準備：
- CS2006（NM21-1480、PD-L1×4-1BB×HSA三特異性分子）
－ 于2020年第二季度，我們的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）就NM21-1480的IND申請獲美國FDA的可繼續函件。我們于2020年第三季度獲得TFDA就CS2006 IND申請的批準。劑量遞增正于美國及臺灣地區持續進行。我們已在美國完成第4個劑量水平的患者招募，迄今并未檢測到劑量限制性毒性（DLT）。我們預計于2021年下半年向國家藥監局遞交IND申請。
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC）
－ 我們于2020年第四季度自LegoChem Biosciences引入授權的CS5001 (LCB71)。CS5001為高度差異化的ADC，針對在多種實體和血液惡性腫瘤表達的一個極具潛力的ADC靶點ROR1。ROR1在多種癌癥中高度表達，包括各種形式的白血病和非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌。我們預計于2021年末之前提交CS5001的IND/CTA申請。
除 CS2006及 CS5001外，多個潛在同類首創或同類最優項目正在開發中，包括兩個多特異性抗體及一個ADC。
財務亮點
截至2020年12月31日止年度，公司收入達到人民幣10.388億元?？鄢怨煞轂榛A的付款開支后的研發開支和行政及銷售開支分別為人民幣12.457億元和人民幣2.876億元?？鄢齼炏裙赊D換特征公平值變動和以股份為基礎的付款開支影響后的虧損為人民幣8.650億元。
截至2020年12月31日，公司定期存款以及現金及現金等價物為人民幣33.834億元。
全年業績發布會信息
本公司將于2021年3月26日上午10時（香港時間）進行2020年全年業績發布會的網絡直播，參會訪問信息如下所示。
中國大陸地區以外：
https://event.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1436620&tp_key=3af169bcb9
中國大陸地區：
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