北京2021年3月1日 /美通社/ -- 在2月28日國際罕見病日前夕，為了解多發(fā)性硬化患者真實治療數(shù)據(jù)及患者規(guī)范化治療現(xiàn)狀，由中國罕見病聯(lián)盟和中國醫(yī)療保健國際交流促進會主辦、賽諾菲（中國）支持的《中國多發(fā)性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021版中國多發(fā)性硬化患者生存質(zhì)量報告》在北京正式發(fā)布。中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康，中國醫(yī)療保健國際交流促進會神經(jīng)病學分會秘書長宋海慶教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學系主任崔麗英教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科徐雁教授出席了本次會議并對報告的意義和數(shù)據(jù)進行了詳細解讀。

2021版“二期調(diào)研”在2018版“一期調(diào)研”的基礎(chǔ)上追蹤了部分患者的生存現(xiàn)狀及治療現(xiàn)狀，分析患者在診療情況、疾病負擔、生活質(zhì)量、緩解期治療等方面的詳細數(shù)據(jù)，并對患者最近兩年的疾病發(fā)作情況、是否進行了疾病修正治療進行了對比。調(diào)研結(jié)果顯示：患者對疾病認知不足，發(fā)病至就診的時間超過1年，平均確診時長超過兩年；疾病修正治療（DMT）使用率較一期調(diào)研有所提高，口服DMT藥物的患者滿意度更高；除復(fù)發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半，大量患者緩解期不治療。

大力提升公眾及患者對疾病的認知，促進早診早治

隨著2018年5月中國《第一批罕見病》目錄的發(fā)布及近年來國家政策對罕見病治療領(lǐng)域的支持，越來越多的罕見病走進了公眾的視野。但本次調(diào)研發(fā)現(xiàn)，超過96%的患者在疾病確診時沒有聽說過多發(fā)性硬化，從首次發(fā)病到就診時間平均超過1年，診斷延遲時間超過2年。中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康表示：“中國罕見病聯(lián)盟成立兩年多以來，積極發(fā)揮社會團體的橋梁和紐帶作用，協(xié)同政府部門、醫(yī)療機構(gòu)、患者組織及醫(yī)藥企業(yè)，多方協(xié)同共同推進中國罕見病診療水平的提升和保障。目前在提升醫(yī)生診療能力方面主要有兩項重點工作，一是通過國家衛(wèi)生健康委員會組建的324家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)開展全國范圍內(nèi)的線上線下培訓；二是通過建立罕見病單病種學組來調(diào)動這個學科醫(yī)生們學習的積極性。”

中國醫(yī)療保健國際交流促進會神經(jīng)病學分會秘書長宋海慶教授指出：“提高罕見病診療水平，完善罕見病患者保障政策，是全球性的問題。我國罕見病正迎來劃時代的變革，政府出臺了多項針對罕見病群體的利好政策，加速了我國罕見病領(lǐng)域的快速發(fā)展。未來，我們也將聯(lián)合相關(guān)學會和協(xié)會、醫(yī)療專業(yè)機構(gòu)及相關(guān)專家在多發(fā)性硬化領(lǐng)域和其他罕見病領(lǐng)域繼續(xù)開展對口項目，包含醫(yī)生及患者教育、學科建設(shè)等，為多發(fā)性硬化及我國罕見病防治事業(yè)繼續(xù)貢獻力量。”

改善疾病緩解期不治療現(xiàn)象，減少患者復(fù)發(fā)幾率

多發(fā)性硬化是一種復(fù)發(fā)性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性罕見病，很多患者不斷經(jīng)歷復(fù)發(fā)緩解的過程。目前，多發(fā)性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主。急性期多采用短療程大劑量糖皮質(zhì)激素沖擊療法來減輕急性發(fā)作癥狀。緩解期以控制疾病進展，預(yù)防復(fù)發(fā)，從而延緩殘疾進展、提高生活質(zhì)量為主要目標，稱為疾病修正治療（DMT）。

2018年，隨著用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的口服用藥（特立氟胺片）在中國上市，中國多發(fā)性硬化口服疾病修正治療時代正式開啟，DMT治療可有效降低患者臨床復(fù)發(fā)頻率并延長緩解期時間。調(diào)研顯示，雖然DMT使用率較一期有所提高(18% vs 10%)，但距離歐美國家仍有較大差距，存在大量患者緩解期不治療的現(xiàn)象。北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學系主任崔麗英教授表示：“從報告結(jié)果可以看出，醫(yī)生和患者對疾病修正治療重視程度不夠。未來，我們要醫(yī)生、患者兩手抓。一方面要對醫(yī)生進行疾病教育，加強對疾病的認知，要讓更多的醫(yī)生掌握多發(fā)性硬化疾病的診斷和治療，尤其是是要重視疾病修正治療；另一方面要對患者加強科普，讓患者也了解疾病的發(fā)生發(fā)展過程，讓患者也能重視到緩解期治療的重要性，督促患者定期隨診。如果多發(fā)性硬化患者能夠早期診斷、早期治療，并在緩解期進行規(guī)范化的疾病修正治療，必將降低致殘的發(fā)生率，給患者帶來更好的預(yù)后。

推動中國多發(fā)性硬化規(guī)范化診療，使患者獲得更好預(yù)后

本次調(diào)研顯示，患者規(guī)范化隨訪情況亦不容樂觀。除復(fù)發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半。因復(fù)發(fā)導(dǎo)致住院，耗費時間和金錢，多數(shù)患者面臨沉重的經(jīng)濟壓力和心理壓力。“多發(fā)性硬化在早期復(fù)發(fā)緩解階段，如果控制不好的話就可能會進入到疾病進展階段。同時，后續(xù)診斷、治療及隨訪的不足將會直接導(dǎo)致患者疾病的高復(fù)發(fā)率。”北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科徐雁教授呼吁：“多發(fā)性硬化的長期管理一定要定期隨訪，要了解用藥的安全性并及時根據(jù)患者病情的進展情況進行調(diào)整和評估，并通過規(guī)范化治療更好的控制患者疾病病情。”

賽諾菲健贊中國區(qū)神經(jīng)科學業(yè)務(wù)負責人陸世巍先生最后表示：“作為罕見病診療領(lǐng)域的引領(lǐng)者，我們將繼續(xù)與多方攜手，通過標準化診療、多方共付等機制，推動罕見病診療領(lǐng)域及治療可及性的提升，真正解決患者在用藥和治療上的痛點。同時，我們也將不斷完善罕見病產(chǎn)品線，把國際上最新最好的藥物第一時間帶到中國，滿足中國患者的醫(yī)療需求，為罕見病患者點亮生命之光。”