蘇州2019年12月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)的在研產(chǎn)品pralsetinib的I/II期注冊(cè)性試驗(yàn)已完成中國(guó)最后一例經(jīng)含鉑化療的RET融合非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者入組，該試驗(yàn)是正在進(jìn)行的全球I/II期ARROW研究的一部分。這將支持基石藥業(yè)計(jì)劃在2020年下半年向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)。
ARROW研究旨在評(píng)估pralsetinib在RET變異的晚期NSCLC、甲狀腺髓樣癌或其他晚期實(shí)體瘤患者中的總體緩解率、緩解持續(xù)時(shí)間、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和安全性。中國(guó)研究中心于2019年8月26日實(shí)現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合NSCLC患者給藥。
肺癌是全球發(fā)病率最高的惡性腫瘤。在中國(guó)，每年約有73萬(wàn)確診新發(fā)肺癌患者和61萬(wàn)死亡肺癌患者[1]。在所有肺癌中，約80-85%為非小細(xì)胞肺癌，而RET融合在非小細(xì)胞肺癌中的發(fā)生率約為1~2%。目前對(duì)于RET融合非小細(xì)胞肺癌的一線標(biāo)準(zhǔn)治療為含鉑雙藥化療，二線治療為細(xì)胞毒藥物或免疫檢查點(diǎn)抑制劑的單藥治療，但療效均不理想，且患者將遭受巨大的心理及生理痛苦，生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。
Pralsetinib是一種口服、強(qiáng)效且對(duì)RET融合和突變（含耐藥突變）具有高選擇性的RET抑制劑。2018年6月，基石藥業(yè)自Blueprint Medicines獲得了包括pralsetinib在內(nèi)的三種藥物在中國(guó)大陸、香港、澳門(mén)和臺(tái)灣的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines保留這三款藥物在世界其他地區(qū)的相關(guān)權(quán)利。
2019年6月，Blueprint Medicines在ASCO發(fā)布了ARROW研究在攜帶RET突變癌癥患者中的最新數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，Pralsetinib顯示了持續(xù)的抗腫瘤活性，且耐受性良好。納入療效評(píng)估的患者均于2018年11月14日前入組，隨訪數(shù)據(jù)截止至2019年4月28日，期間患者能夠接受至少兩次影像學(xué)檢查。至數(shù)據(jù)截止日的結(jié)果顯示：
以上數(shù)據(jù)均支持Blueprint Medicines計(jì)劃在2020年第一季度向FDA遞交新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于攜帶RET融合的經(jīng)含鉑化療的非小細(xì)胞肺癌治療。
基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“Pralsetinib目前已被FDA授予‘突破性療法認(rèn)定’，用于兩種攜帶RET突變的癌癥治療，且全球尚無(wú)選擇性RET抑制劑藥物獲批。感謝研究者、合作伙伴和公司各位同事的通力合作，促使ARROW研究在中國(guó)提前完成了二線及以上非小細(xì)胞肺癌患者的入組。期待pralsetinib能夠早日進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，以彌補(bǔ)國(guó)內(nèi)患者的現(xiàn)存治療空白。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“發(fā)生RET融合的NSCLC患者很難從現(xiàn)有的治療手段中獲益。ARROW全球試驗(yàn)已公布的數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在治療具有RET突變的NSCLC中表現(xiàn)出令人鼓舞的抗腫瘤活性及持久的療效，同時(shí)安全性和耐受性良好。即使是在標(biāo)準(zhǔn)治療預(yù)后很差的腦轉(zhuǎn)移患者中，仍表現(xiàn)出很好的療效。值得一提的是，在NSCLC中RET融合率僅為1~2%的情況下，我們完成經(jīng)含鉑化療的該類(lèi)患者入組的時(shí)間仍比原定計(jì)劃縮短了將近一半，這讓我們切實(shí)體會(huì)到中國(guó)肺癌患者群體迫切的未被滿足的臨床治療需求。我們還將繼續(xù)全力推進(jìn)pralsetinib在中國(guó)初治NSCLC及其他RET突變腫瘤患者的試驗(yàn)進(jìn)展。”
[1].Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32.
[2].Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of pralsetinib, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018.
關(guān)于Pralsetinib
pralsetinib是一種口服（每日一次）、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開(kāi)發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實(shí)體瘤患者。美國(guó)FDA已經(jīng)授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療進(jìn)展的RET融合非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒(méi)有可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌患者的治療。
pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團(tuán)隊(duì)依據(jù)其專(zhuān)有化合物文庫(kù)所設(shè)計(jì)的。在臨床前研究中，pralsetinib針對(duì)最常見(jiàn)RET基因融合、激活突變和耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價(jià)。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對(duì)RET的選擇性有90倍提高。此外，pralsetinib對(duì)RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過(guò)抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥性的發(fā)生。這種治療方法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、專(zhuān)注于臨床開(kāi)發(fā)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國(guó)領(lǐng)先生物制藥公司。
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前瞻性申明
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