廣州2019年12月13日 /美通社/ -- “多維獲益·全程守護”安進骨巨細胞瘤高峰論壇暨安加維®骨巨細胞瘤適應癥上市會在廣州舉行，標志著首個用于不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤創新治療藥物 -- 安加維®（地舒單抗注射液）正式在中國上市。

安加維骨巨細胞瘤適應癥上市會

地舒單抗是《中國骨巨細胞瘤臨床循證診療指南》推薦用于骨巨細胞瘤治療的藥物^[1]。2018年11月，地舒單抗被中國列入臨床急需境外新藥名單（第一批），進入國家藥品監督管理局快速審評通道；時隔一年不到，地舒單抗于2019年5月即獲國家藥品監督管理局批準，用于治療不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤，包括成人和骨骼發育成熟（定義為至少1處成熟長骨且體重≥45 kg）的青少年患者。

骨巨細胞瘤：“吃骨頭的貪吃蛇”  

骨巨細胞瘤是一種組織學上良性、但常常具有侵襲性的骨骼原發腫瘤^[2]，被形象地比喻為“吃骨頭的貪吃蛇”。骨巨細胞瘤好發于20-40歲青壯年人群，女性發病率略高于男性，約占55%^[3]。據一項骨巨細胞瘤中國發病率研究報告指出，中國骨巨細胞瘤年發病率估算為1.49-2.57例/100萬^[4]。從全球來看，骨巨細胞瘤約占所有原發骨腫瘤的4%-5%^[5]，與歐美人群相比，在中國更為常見，約占所有原發骨腫瘤的17.3%^[6]。

骨巨細胞瘤由表達RANKL的基質細胞和表達RANK受體的破骨細胞樣巨細胞組成，其發病機理是RANKL的過度表達引起腫瘤生長和骨質破壞^[7]。RANKL是破骨細胞形成、發揮功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白；破骨細胞負責骨吸收，從而調節骨鈣釋放。骨巨細胞瘤的臨床主要表現為鈍痛、骨折、功能受限以及腫脹和腫塊。盡管多數骨巨細胞瘤為良性，很少致命，但卻經常致殘，因此其對患者造成的危害不容小覷。

地舒單抗：阻斷RANKL通路，抑制“貪吃蛇”行動

地舒單抗是一種人免疫球蛋白G2（IgG2）單克隆抗體，對RANKL具有高特異性和親和性。地舒單抗的作用機制就是通過與RANKL結合，阻止其激活破骨細胞、破骨細胞前體和破骨細胞樣巨細胞表面的RANK，也就是說削弱了“貪吃蛇”的“生長力”和“破壞力”，從而達到抑制腫瘤生長和減少骨破壞的目的。

地舒單抗用于骨巨細胞瘤治療適應癥的獲批是基于兩項開放標簽的試驗研究結果，針對復發性、無法切除或計劃的手術切除很可能會造成嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤患者。2017年在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上發表的該研究主要分析結果顯示，在可以手術切除的患者中，80%的患者接受新輔助地舒單抗治療后得到改善：44%接受了對功能影響更低的降期手術，37%避免了手術。在無法手術切除的患者中，地舒單抗帶來了有效的長期疾病控制，5年無進展生存（PFS）率為88%^[8]。

加速到達，開創骨巨細胞瘤藥物治療新紀元

長期以來，骨巨細胞瘤的治療方法主要為手術及其他輔助治療手段（放療、栓塞和藥物治療等）。地舒單抗作為中國首個獲批用于骨巨細胞瘤治療的藥物，其抑制腫瘤生長和減少骨破壞的雙重作用為不可手術切除或切除后會導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤患者帶來顯著的治療獲益以及生活質量的提高，具有劃時代的治療意義。

 作為全球生物科技的領導者，安進始終秉持“生物學先行”的原則，以服務患者為使命，不斷尋求創新的解決方案以造福中國重癥患者。地舒單抗擁有創新作用機制，為罹患這一少見疾病但受限于當前治療方案的患者帶來新的治療選擇和新的希望，從而幫助他們實現疾病控制，改善生存質量。未來，安進將繼續發揮自身研發優勢，通過高質量的臨床研發和轉化醫學研究，加速為中國乃至全球癌癥患者帶來更多福音。

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