中國蘇州2019年1月29日電 /美通社/ -- 基石藥業（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業”或“公司”）宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）近期批準公司成纖維細胞生長因子受體-4（FGFR4）抑制劑BLU-554（CS3008）在中國開展I期臨床試驗。BLU-554由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發，基石藥業擁有此款產品在大中華區的獨家開發及商業化授權。
此次獲批的I期臨床試驗為BLU-554全球I期臨床試驗的一部分，針對FGFR4激活的未經酪氨酸激酶（TKI）治療的肝細胞癌（HCC）患者展開，旨在評估在這部分患者中BLU-554的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和初步療效。基石藥業和Blueprint Medicines都期待在中國可以盡快實現首例患者入組。
HCC是較常見的肝癌類型。在我國HCC是第三位的腫瘤致死病因，每年約有46.6萬新發病例和約42.2萬死亡病例。其中大約30%的HCC患者為FGFR4激活導致。大多數中國患者（55%）直到疾病晚期才被確診。目前針對晚期HCC尚無理想的治療手段。
BLU-554是一種FGFR4 的強效、高選擇性小分子抑制劑。根據Blueprint Medicines在2017年歐洲臨床腫瘤協會年會（ESMO）公布的I期初步臨床數據，截止至2017年8月18日，38名經過多次化療治療的FGFR4驅動的HCC患者中，6例患者（16%）獲得客觀緩解，26例患者（68%）獲得疾病控制，18例患者（49%）腫瘤負荷減少，5例未經過TKI治療的患者，初步證據顯示疾病控制期延長。BLU-554耐受良好，大多數不良反應為1-2級。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“與目前治療手段相比，BLU554的數據顯示了令人樂觀的耐受性和疾病控制率。我們還計劃在2019年展開BLU-554與CS1001聯合治療HCC患者的I期試驗，希望能夠為HCC患者帶來更多有效的治療選擇。”
