北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤（中國）主辦的“中國血液高峰論壇”召開，來自全國血液腫瘤臨床及科研領(lǐng)域的頂尖專家共聚一堂，分享交流血液疾病領(lǐng)域的診療經(jīng)驗(yàn)和最新治療進(jìn)展。

會議中，中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院兒科主任、兒科血液專科主任方建培教授在分享我國兒童血液疾病診療現(xiàn)狀、醫(yī)療保障現(xiàn)狀時(shí)表示：“兒童血液疾病相對于其他常見病而言，發(fā)病率雖較低，但常與重癥或疑難病相關(guān)聯(lián)，而且都具有治療周期長、難度大、費(fèi)用高、負(fù)擔(dān)重等共通點(diǎn)。”為此他呼吁，“全社會共同關(guān)愛兒童，關(guān)注兒童血液疾病，共促其診療發(fā)展，為患兒營造一個(gè)快樂健康的童年！”

創(chuàng)新破解兒童用藥難題，部分血液病慢病化甚至被治愈

在既往觀念中，血液疾病多見于成年人，其實(shí)不然。血液病在兒童中發(fā)病率相當(dāng)高，如地中海貧血、原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）、白血病等……即使有些屬于良性疾病，但不經(jīng)治療或治療不及時(shí)，仍會對患兒的健康甚至生命構(gòu)成威脅，惡性血液腫瘤的危害更不言而喻。但在多數(shù)兒童血液疾病治療領(lǐng)域，仍面臨著“用藥有限”的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

近年來，隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的發(fā)展，創(chuàng)新藥不斷研發(fā)上市，在緩解兒童血液疾病用藥困境的同時(shí)，也給患兒原發(fā)血液疾病及其相關(guān)治療帶來巨大改變。“例如，在兒童ITP及地中海貧血等輸血依懶性疾病鐵過載治療領(lǐng)域，因傳統(tǒng)注射治療不便以及不良反應(yīng)多等問題，創(chuàng)新口服血小板生成素受體（TPO）激動劑艾曲泊帕、口服鐵螯合劑地拉羅司，分別成為目前兩類疾病治療的新選擇。這兩個(gè)類創(chuàng)新藥不僅安全性和長效性優(yōu)異，口服便利性也更適合兒童治療偏好，為患兒帶來生存狀態(tài)和生活質(zhì)量改變等多重獲益。”方建培教授介紹說。

甚至是讓人“談之色變”的惡性血液腫瘤兒童慢性髓性白血病，隨著創(chuàng)新藥的更新迭代，其也逐漸變成可控可治的慢性病。方建培教授強(qiáng)調(diào)：“尤其是第二代酪氨酸酶抑制劑（TKI）治療效果的不斷升級，使絕大多數(shù)患者能快速獲得深度分子學(xué)緩解，即無治療緩解（TFR），邁入停藥‘門檻’，生存期接近正常人，意味著實(shí)現(xiàn)疾病治愈也不再遙不可及。”目前，尼洛替尼是國內(nèi)獲批的二代TKI藥物中唯一用于治療惡性血液腫瘤兒童慢性髓性白血病的藥物。

利好政策相繼出臺，為兒童血液病治療帶來積極影響

兒童血液疾病及惡性腫瘤是一類嚴(yán)重威脅兒童健康的重大疾病。近年來，黨中央、國務(wù)院高度重視兒童醫(yī)療服務(wù)體系建設(shè)發(fā)展和重大疾病診療保障工作，相繼出臺一系列政策措施，從多環(huán)節(jié)、多渠道降低兒童血液疾病及腫瘤藥物費(fèi)用，保障患兒用藥。

2018年，國家衛(wèi)生健康委等6部門共同研究，以兒童白血病為突破口，采取提升醫(yī)療救治、醫(yī)療保障和藥品供應(yīng)水平的一攬子政策措施；在此基礎(chǔ)上，2019年8月將ITP等10種兒童血液疾病及惡性腫瘤納入國家第一批醫(yī)療救治和保障管理的兒童疾病范圍；緊接著，又將適用于兒童ITP及輸血依賴性疾病鐵過載治療的創(chuàng)新藥，相繼納入2019新版國家醫(yī)保目錄，進(jìn)一步保障兒童血液病用藥和減輕患兒家庭負(fù)擔(dān)。

 “既往國內(nèi)一直缺乏有效治療藥物，得益于國家新藥審評和醫(yī)保制度，極大提高了兒童ITP、鐵過載治療創(chuàng)新藥物的可及性。臨床治療中，隨著這兩類疾病口服藥物的廣泛使用，經(jīng)門診治療便可以獲得良好的疾病控制，而門診醫(yī)保政策較大程度影響著臨床的治療行為。這兩類疾病臨床路徑明確清晰，適合納入門診醫(yī)保管理的疾病和治療的特點(diǎn)。”因此，方建培教授呼吁，“各地落實(shí)新版國家醫(yī)保目錄的同時(shí)，可結(jié)合本地實(shí)際醫(yī)保情況，將ITP和鐵過載納入門診報(bào)銷范疇，可帶來顯著的臨床和經(jīng)濟(jì)價(jià)值，節(jié)約醫(yī)保基金，方便患者！”

攜手社會各界力量，共促兒童血液病診療全方位發(fā)展

“兒童血液疾病之所以存在治療周期長、難度大、費(fèi)用高、負(fù)擔(dān)重的情況，”方建培教授認(rèn)為，“這與患兒家屬對血液疾病認(rèn)知程度，醫(yī)生診療經(jīng)驗(yàn)與專業(yè)水準(zhǔn)以及國家醫(yī)療保障水平等諸多因素有關(guān)。要改善這一情況，也并非一方之力、一日之功就能解決的，而是需要全社會的共同努力。”

具體而言，公眾患兒家長應(yīng)提高對兒童血液疾病的關(guān)注、重視程度和認(rèn)知水平，做到早預(yù)防、早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療；醫(yī)院檢驗(yàn)技術(shù)不足或臨床醫(yī)生經(jīng)驗(yàn)有限等而是導(dǎo)致兒童血液疾病診斷治療困難和預(yù)后不良的主要原因，除醫(yī)療機(jī)構(gòu)及醫(yī)生提升自身專業(yè)服務(wù)能力外，相關(guān)社會組織整合優(yōu)勢資源對其開展技術(shù)指導(dǎo)和幫扶等業(yè)務(wù)，引領(lǐng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)及相關(guān)醫(yī)生在兒童血液疾病診療、管理等方面的全面提升。

更為重要的是，方建培教授補(bǔ)充說：“也期待國家能逐步完善兒童血液疾病的診療體系，提高救治管理水平；完善藥品供應(yīng)與監(jiān)督，加快兒童血液疾病藥品優(yōu)先審評審批；進(jìn)一步加大對兒童血液疾病的醫(yī)療保障力度，提高醫(yī)保基金報(bào)銷力度與政策覆蓋面，解決患者及其家庭的后顧之憂。攜手社會各界力量，共促兒童血液疾病診療的全方位、可持續(xù)發(fā)展，共助血液病患兒改善預(yù)后和提高生活質(zhì)量。”

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