武田中國宣布，旗下肺癌創(chuàng)新治療藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊，獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準正式進入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。莫博賽替尼是全球首款也是目前唯一獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，其獲批標志著EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌治療史上二十年來的重大突破，宣告針對這一疾病的治療在中國正式進入靶向治療新紀元。

此次獲批是基于1/2期臨床試驗的療效和安全性結果，研究在全球范圍內(nèi)納入114例既往接受過鉑類化療的患者：

經(jīng)獨立審查委員會（IRC）評估，患者總緩解率（ORR）達到28%，研究者（INV）評估的ORR達到35%。疾病控制率（DCR）高達78%，IRC評估的中位緩解持續(xù)時間（mDoR）延長至15.8個月。

患者中位無進展生存期（mPFS）提高到7.3個月，患者中位總生存期（mOS）突破至20.2個月。

莫博賽替尼的成功得益于在藥物結構上的創(chuàng)新。EGFR 20號外顯子插入突變體形成的空間位阻導致藥物結合口袋變小，且該突變同野生型EGFR結構高度相似，因此使得傳統(tǒng)EGFR靶向藥物結合受阻，對于研發(fā)新藥的選擇性和親和力有非常高的要求。莫博賽替尼專門針對EGFR 20號外顯子插入突變設計，其創(chuàng)新的異丙酯結構形成柔性單環(huán)核心，可以更有效地與EGFR 20號外顯子插入突變有效結合[13]，具有精準選擇和高度親和的優(yōu)勢，從而攻克這一臨床難題。（美通社，2023年1月11日上海）