武田中國宣布，藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于16歲及以上（體重45kg及以上）接受百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療的A型血友病患者。myPKFiT®是中國首個(gè)支持血友病藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具，也是截止至目前國家藥品監(jiān)督管理局唯一批準(zhǔn)的個(gè)體化預(yù)防FVIII劑量指導(dǎo)軟件，供熟悉血友病A治療的執(zhí)業(yè)醫(yī)療專業(yè)人士（HCP）使用。百因止®與myPKFiT®配合使用，可針對(duì)每位患者的不同特征和需求，個(gè)體化調(diào)整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，為中國血友病患者開啟個(gè)體化治療新時(shí)代，助力實(shí)現(xiàn)自由人生。 

血友病是一種隱性遺傳性罕見病，主要由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子導(dǎo)致凝血障礙。目前，中國約有13.6萬名患者，其中A型血友病約占總數(shù)的80%-85%。其癥狀主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等內(nèi)部臟器出血。如果患者反復(fù)出血且不及時(shí)治療的話，會(huì)導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。與許多遺傳性疾病不同的是，血友病患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療，有望實(shí)現(xiàn)“零出血”，回歸正常生活。 

myPKFiT®指導(dǎo)下的百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療，可降低出血風(fēng)險(xiǎn)，優(yōu)化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT®使用經(jīng)驗(yàn)證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液樣本數(shù)據(jù)建模。根據(jù)一項(xiàng)UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%。治療費(fèi)用方面，根據(jù)一項(xiàng)比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可降低整體治療費(fèi)用的10.67%。

（美通社,2020年11月19日上海）