聚焦于基因治療和細胞藥物研發公司上海邦耀生物科技有限公司宣布，在邦耀生物與中南大學湘雅醫院合作開展的“經γ珠蛋白重激活的自體造血干細胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗取得初步成效。這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地中海貧血（簡稱“地貧”），也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例（β0/β0純合子指β鏈完全不能合成，屬于重度地貧）。 

兩例接受治療的患者分別為7歲和8歲的男性兒童，均為輸血依賴型的重型β地貧患者（分別為β0/β0和β0/β+型），治療前的輸血頻率約為15-20天兩個單位的紅細胞。接受治療前患者進行了HSC的動員和單采，并由邦耀生物進行HSC的分離及基因編輯，然后回輸到患者體內。經基因編輯的HSC移植治療后，兩名患者均成功達到造血干細胞植入以及造血重建。 

移植后，兩名患者體內胎兒血紅蛋白（HbF）在移植后1個月開始出現顯著上升，隨訪60天時HbF水平分別上升至76g/L和97g/L，隨訪75天的數據顯示兩名患者的總血紅蛋白分別達到了129g/L和115g/L，已擺脫輸血依賴。目前，兩名患者的治療后隨訪仍在進行中。

（美通社,2020年7月22日上海）