2020年7月10-12日，由武田中國主辦的首屆“抑往無前 筑夢無限”兒科高峰論壇啟幕，1500多名國內外兒科領域專業人士“云”端相聚，共同見證中國兒童中樞性性早熟領域首個樣本量最大的前瞻性、多中心研究“4001研究”重磅發布，并就兒童診療質控、中青年醫師專業培養、后疫情時代的兒童健康管理等熱點議題展開研討。 

兒童中樞性性早熟（CPP）的診斷與治療是本次高峰論壇的核心議題。CPP是由于人體的性腺軸提前啟動，下丘腦提前分泌性腺激素而導致的女孩在8周歲以前、男孩在9周歲以前出現內外生殖器官快速發育及第二性征呈現的一種常見兒科內分泌疾病。其對機體的影響主要表現為：由于性發育過早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟較快，骨齡超過實際年齡而骨骺提前愈合，影響患兒的終身高；由于第二性征過早發育及性成熟，可能帶來相應的心理問題或社會行為異常，嚴重影響兒童身心健康，亟待引起重視。 

一直以來，兒童中樞性性早熟治療的安全性和有效性是廣為關注的焦點。自2015年起，武田中國支持中華醫學會兒科分會副主委、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院兒科學系主任羅小平教授牽頭發起首個中國CPP領域樣本量最大的前瞻性、多中心研究項目“4001研究”，以進一步探求CPP標準治療方案的安全性與有效性。4001研究項目長達兩年時間，旨在評估全球廣泛應用的治療CPP的性腺激素釋放激素激動劑（GnRHa）藥物 -- 亮丙瑞林治療CPP患兒的安全性和有效性。

4001研究結果顯示：96周治療期間，任何藥物相關不良事件都是預期的，且不良反應發生率僅為10.7%；研究中觀察到的安全性與已知的安全性一致，并且沒有關于長期給藥的擔憂，充分證明了亮丙瑞林具有良好的耐受性。在有效性研究方面，女性受試者中第 96 周時Tanner分期與基線相比后退或未進展的發生率為83.5%；第 96 周時，激發試驗后LH 峰值受到抑制的受試者有90.1%。FSH峰值受到抑制的受試者有95.4%。

近年來，兒童性早熟在中國呈上升趨勢，發病率逐年升高，已成為社會關注焦點。有數據顯示，我國兒童性早熟患病率為0.43%，全國范圍內約有35萬名患兒。但在疾病的診治方面，目前在國內依然存在就診率低、治療不規范等問題。在會議現場，國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心常務副主任、中國兒童生長發育質控項目負責人傅君芬教授就如何搭建全國性生長發育質控平臺展開討論，她強調：“兒童性早熟的診治需求近年呈增長趨勢，對中國兒科內分泌學科規范診療流程、加強資源整合提出了更高的要求。我們希望通過搭建全國性的生長發育質控平臺，能夠有效提升我國兒童性早熟整體診療水平，促進學科全面協同發展，讓更多的中國患兒獲得及時、規范、高效的治療。”

在為期三天的論壇上，各方專家還就中青年醫師的專業能力發展、后疫情時代的兒童健康管理等專項議題展開深入討論。據鞏純秀教授介紹，疫情期間兒童因飲食增加、運動量減少等不正確的生活方式，容易導致肥胖并誘發性早熟現象，家長需加強重視。她呼吁：“近年來由于不良生活習慣而導致的兒童性早熟現象多發，亟需進一步加強公眾的疾病認知，加強早診早治；同時，面對后疫情時代的健康管理挑戰，多方應共同探索兒童診療的發展新模式，靈活地通過長效、便捷的治療方案，確保患兒得到科學、持續、規范化的有效治療。”

（美通社,2020年7月14日上海）