6月13日，由北京病痛挑戰公益基金會主辦，中國罕見病聯盟指導，中國垂體腺瘤協作組和垂體瘤GH病友會聯合主辦，益普生支持的《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書發布會暨“肢造非凡”患者關愛項目啟動》儀式在北京舉行。

在中國，罕見病患者已經超過2000萬人。肢端肥大癥就是一種威脅人類健康的罕見病，其患病率約為40-125例/百萬人，年發病率為3-4例/百萬人。

調研顯示，77.5%的患者在1年確診，無法在1年內確診的患者中，平均時間為3.74年。調查還顯示，目前肢端肥大癥患者的生活質量降低，以及藥物可負擔性和可及性問題尤為突出。本次調查中，三成患者家庭年收入在5萬元以下，其中2.1%的家庭在2018年沒有收入。2018年全年，所有參與調研的罕見病患者個人自費的平均醫療支出，已占家庭年收入的35.1%。此外，除了身體上的病痛，肢端肥大癥患者外表對心理乃至整體生活的負面影響較大，患者生活質量整體較差。盡最大力量減少因病致貧、因病返貧一直是國家工作重點和努力方向。

在此次調研中發現肢端肥大癥的患者異地就診幾乎是常態，用藥患者中近一半患者需要高頻就診，且主要的目的之一僅為用藥，且大部分的患者需要高頻率地到北上廣等一線城市或者省會城市、直轄市才能獲得治療，影響正常生活，間接增加了醫療費用。對于他們所需要治療藥物的可獲得性，43.4%的受訪肢端肥大癥患者認為治療藥物的可獲得性是“非常難”，僅有0.7%的患者認為治療藥物很容易獲得。

調查中也顯示，六成患者認為注射給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以在家中自我注射則方便程度可以提高近2倍。 

在發布《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書》的同時，北京病痛挑戰公益基金會、中國垂體腺瘤協作組、垂體瘤GH病友會還啟動了“肢造非凡中國肢端肥大癥患者關愛項目”。肢大關愛項目將在2020年進行系列線上肢端肥大癥患教和交流活動，增加患者疾病管理及疾病知識儲備，對患者及公眾進行疾病知識教育。項目從北京發起，將分別在上海、廣州、成都、武漢、杭州等地把愛心傳遞給全國肢大患者。中國垂體腺瘤協作組成員單位北京協和醫院、復旦大學附屬華山醫院、中山大學附屬第一醫院、華中科技大學附屬同濟醫院、四川大學華西醫院，浙江大學醫學院附屬第二醫院等為代表的肢大專家組將陸續開展患教公益活動。

（美通社,2020年6月17日北京）