基石藥業(yè)（蘇州）有限公司宣布，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 開(kāi)發(fā)的 avapritinib 近期獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，在中國(guó)開(kāi)展用于治療中國(guó)不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤患者的 I/II 期研究。這是一項(xiàng)中國(guó)單獨(dú)橋接注冊(cè)性研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴(kuò)展試驗(yàn)，目的是評(píng)估 avapritinib 在中國(guó)患者中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效。
GIST是常見(jiàn)于胃壁或小腸中的肉瘤，在所有胃腸道惡性疾病中占比約為0.1%～3.0%，高發(fā)于50-80歲，是一種罕見(jiàn)病。目前 avapritinib 已被證明對(duì) KIT 和 PDGFRA（主要是PDGFRA D842V 突變）驅(qū)動(dòng)的 GIST 有廣泛抑制作用，Avapritinib 耐受性良好，大多數(shù)不良反應(yīng)為1-2級(jí)。
2018年6月，基石藥業(yè)通過(guò)與 Blueprint Medicines 達(dá)成合作，獲得了包括 avapritinib 在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines 保留在其他地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。(美通社，2019年4月15日上海）
